系统性红斑狼疮研究报告
中科院上海药物研究所左建平研究员课题组多年来致力于SLE治疗药物的研究,并取得了一定的研究成果。水溶性青蒿素衍生物SM934作为治疗SLE候选新药,在狼疮疾病动物模型(MRL/lpr品系雌性小鼠)实验中获得的研究结果曾在Arthritis & Rheumatism上发表,阐述了SM934的疗效作用及机制。研究结果显示,SM934的口服给药能显著改善NZB × NZW F1小鼠SLE相关症状和疾病进程,降低致死性狼疮肾炎的发生率,显著延长小鼠生存周期。
UCB公司和他的美国合作伙伴Immunomedics公布了Epratuzumab (一种人源化的能够调节B细胞且靶向CD22的单克隆抗体 )的IIb阶段数据,显示了系统性红斑狼疮对于狼疮综合评价指数(BICLA)的敏感性。
Epratuzumab 剂量从 200 毫克 3600mg 剂量不等,为期 12 周的治疗周期中同安慰剂对照组相比,BICLA (临床上,综合评价系统性红斑狼疮病情活动的有效方法)应答率都很好。
SLE预后不仅与治疗方案密切相关,早期诊断也非常重要。为此,研究者先后建立了以Hep-2细胞为基质及免疫印迹等方法测定重要的抗核抗体Sm、RNP等,显著提高了患者早期诊断率。同时研究者还建立了300个SLE的核心家系遗传数据库。研究组还成功进行了SLE基因组扫描和易感基因的精细定位,在国际上率先确定PBX1和OAZ为易感基因,为今后寻找特异性靶向治疗提供了重要线索。
研究组创立的小剂量免疫抑制剂联合疗法——(糖皮质激素、甲氨蝶呤、氯喹联合应用PMC),已在国内全面推广普及,使SLE患者生存率和生活质量达到了国际先进水平,推动了系统性红斑狼疮治疗观念的革新。
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