疾病控制率高达80%，胆管癌迎来新的靶向药！

众所周知，胆管癌最可怕之处就是其恶性程度高，而且肝内胆管癌和原发性肝癌类似，起病都比较隐匿，早期往往身体没有明显不适症状。约20%~25%的患者是在体检或治疗其他疾病时偶然发现。

目前，根治胆管癌治疗方法仍局限在手术切除，但对于无法手术切除的患者，只能通过化疗、放疗、靶向治疗等手段延长生存期。但是吉西他滨 顺铂的标准化疗方案对于晚期胆管癌患者的疗效有待提高，同时很容易发生耐药。

与此同时，局部晚期或转移性胆管癌的患者在一线标准化疗方案使用后，没有其他的标准质量方案，这更导致胆管癌患者预后差。

缺乏有效的治疗方案、疾病恶性程度高、疾病进展迅速这些因素使得胆管癌患者急需更加切实有效的方案解决当下的治疗难题。

近日，美国食品药品管理局（FDA）授予FGFR抑制剂futibatinib（TAS-120）突破性药物资格，用于治疗已接受过治疗且具有FGFR2基因重排/融合的局部晚期或转移性胆管癌患者。在此之前，futibatinib已被FDA授予了治疗胆管癌患者的孤儿药资格。

Futibatinib是一款口服、选择性、不可逆FGFR1-4小分子抑制剂。它通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合，抑制FGFR介导的信号传导，从而降低携带FGFR1-4基因变异的肿瘤细胞的增殖。

Futibatinib的作用机制

而这次疗法被认定是基于该药物的II期临床试验FOENIX-CCA2结果，这一结果将在2021年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布。不过，在去年9月ESMO大会上公布的中期研究数据也展现出不错的疗效和安全性。

FOENIX-CCA2研究是一项全球性的开放II期临床试验，共纳入103例具有FGFR2融合或重排的不可切除局部晚期或转移性肝内胆管癌患者。

在至少随访6个月的67例患者中，该药物的客观缓解率（ORR）为37.3％（95％CI，25.8％-50.0％），疾病控制率（DCR）达到82.1%；在对治疗有反应的患者中，1例获得了完全缓解（1.5％），24例得到了部分缓解（35.8％）。在确认FGFR2变异的患者中，ORR为36.2%（21/58融合）和44.4%（4/9重排）。FGFR2-BICC1患者的ORR为33.3%。

在安全性方面，57％的患者出现3级治疗相关的不良反应，10％的患者出现严重的不良反应。最常见的不良反应包括偏头痛、高磷血症、腹泻、口干等。66％的患者需要因TRAE进行剂量调整，55％的患者出现剂量中断，51％的患者需要降低剂量，1例患者因病情恶化而停止了治疗。

出于以上的临床疗效和安全性，对于具有FGFR2融合或重排的不可切除局部晚期或转移性肝内胆管癌患者，能够通过靶向药Futibatinib获得一定的生存获益，这也缓解和改善了胆管癌治疗方式贫瘠的现状。

看到这里，相信很多胆管癌患者会对未来的治疗方案更有信心，延长生存期将不再遥不可及。