MDAnderson近期一个研究警示：“尝试”，可能是一场灾难

小五

来源:觅健 2026-01-19 05:31:32

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关键词：免疫治疗

MD Anderson近期一个研究警示：“尝试”，可能是一场灾难

原创

施大夫

施大夫的笔记本

2026年1月15日 07:01

北京

今天要分享的是MD Anderson癌症中心最近在《Nature Communications》杂志上发表的一项重磅研究。这项研究聚焦肾髓质癌（RMC）患者使用免疫治疗的意外结果，研究团队通过临床试验和机制探讨，提醒医患：在缺乏充分数据支持的情况下，不要贸然上马未知领域的治疗方案。治疗不是目的，盲目治疗反而可能“害了”患者。让我们一起来了解这个警示案例，并从中汲取教训，避免类似悲剧重演。肾髓质癌是一种罕见且致命的肾癌亚型，主要影响年轻人，尤其是携带镰状细胞性状的非洲裔人群。这种癌症常起源于右肾髓质区，由SMARCB1基因缺陷驱动，侵袭性极强。中位生存期仅13个月，3年生存率不足5% 。传统化疗效果有限，医生们往往寄希望于新兴免疫治疗。但这项研究警告：没有针对性数据，就不要轻易尝试。盲目跟风热门疗法，可能加速疾病进展，让患者雪上加霜。研究强调，治疗前必须评估患者个体特征，避免“为了治疗而治疗”的误区。这项II期临床试验招募了10名肾髓质癌患者，使用纳武利尤单抗联合伊匹尤单抗的标准双免疫方案。结果出人意料：所有患者均快速进展，中位无进展生存期仅1.38个月。其中5名患者出现“超进展”——肿瘤迅速增大，新病灶多器官扩散。试验因无效提前终止。这不是简单的失败，而是治疗直接“害了”患者。研究团队指出，在真实临床中，医生不能无知地套用其他癌症的成功经验。缺乏RMC专属数据，就贸然上马双免疗法，可能引发灾难。医患需警惕：治疗方案必须基于证据，而非盲目乐观。通过单细胞RNA测序，研究揭示了超进展的机制：免疫治疗激活T细胞产生干扰素-γ，但肿瘤细胞反而上调IFNGR1受体，激活CEBPB/p300轴，导致肿瘤模拟髓系细胞的转录程序，增强增殖和免疫逃逸。小鼠模型验证了这一适应性抵抗：敲除IFNGR1或抑制p300，可逆转超进展。这提醒我们，在未知领域治疗时，不能忽略肿瘤的“聪明”适应机制。盲目上马方案，不仅无效，还可能加速恶化。医患应共同评估风险，避免因无知而“害人”。

这个研究不仅是肾髓质癌的警示，还延伸到其他罕见肿瘤或新兴疗法领域。例如，在其他SMARCB1缺陷癌症如滑膜肉瘤中，高p300表达也与不良预后相关。研究谨慎推测：类似机制可能存在于某些肺癌或胶质母细胞瘤等，但需更多数据验证。真实临床中，医生不要为了“试一试”而冒险；患者也应询问证据支持。未来，精准医学强调生物标志物筛查，避免无知治疗。记住：没有数据，就别轻易上马方案，以免“害了”患者。这项研究敲响警钟：医生出成果压力大，多药组合不费脑，整合资源上马容易，可能只是增加PFS没有OS，患者还不至于影响太大。但是更上一层楼的文章，还是创新临床研究，未知领域要有敬畏之心，更好的理论准备后再上马，也包括企业。

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