备受瞩目的CAR-T疗法又有了新进展！新药速递！

近年来，很多蝶友们对CAR-T疗法疗法的关注度很高，最关心的就是：CAR-T疗法目前进展如何？什么时候能用上？今天，互助君就给各位蝶友们详细盘点当前国内外CAR-T疗法相关临床试验进展。

不过，鉴于可能有部分蝶友不是很了解CAR-T疗法，在此之前我们有必要先解答下：什么是CAR-T疗法。

SLE的重要发病机制之一是B细胞发生“叛变”，导致产生大量自身抗体产生，并错误地攻击患者自己的器官和组织。

而针对SLE的CAR-T疗法，主要是将T细胞改造成能特异性识别并清除“叛变”B细胞的CAR-T细胞，达到减少甚至避免自身抗体产生的目的，从而改善患者病情^[1]。

2021年8月5日，Mougiakakos研究团队对一名患有严重SLE的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗，结果显示：CAR-T疗法使她的症状迅速消退，病情很快得到缓解，没有明显副作用，且在停药后长时间未出现症状，患者可以说是“完全康复”了^[2]。

这位患者是世界上首个接受CAR-T细胞治疗的SLE患者。虽然只是一名患者，但这项试验结果首次证实了CAR-T疗法对SLE患者的治疗潜力，让我们看到了希望。

图片来源：文献^[2]

2022年9月15日，来自德国埃尔朗根-纽伦堡大学的Mackensen研究团队，将5名难治性SLE患者接受CAR-T细胞治疗，结果显示^[3]：5名SLE患者的疾病活动度和狼疮性肾炎得到了显著的改善，包括内脏器官损害的缓解、与疾病相关的自身抗体（抗双链DNA抗体）消失。

在后续长达17个月的随访中，在没有其他免疫抑制治疗的情况下，狼疮没有复发，疾病实现了无药物缓解。

图片来源：文献^[3]

2023年12月9日，在圣地亚哥举行的美国血液学学会年会上，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的Fabian Müller博士报告了一项最新研究数据^[4]。

15名难治或病情严重的自身免疫性疾病（AID）患者，接受CAR-T细胞疗法的3个月后结果显示：其中8名SLE患者治疗3个月后病情获得完全缓解，SLE疾病活动（SLEDAI）评分为零，并且成功让这些患者停用了所有免疫抑制药物，包括糖皮质激素！

图片来源：文献^[4]

从目前相关临床试验来看，经CAR-T治疗的SLE患者的病情得到了显著缓解，初步证实了CAR-T疗法对系统性红斑狼疮的有效性和可行性。CAR-T疗法正在成为治愈SLE的希望。

目前还未有针对SLE适应症的CAR-T产品获批上市，很多产品还处于临床试验阶段。其中最值得蝶友们关注的CAR-T产品有两个。

2023年4月10日，瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其肿瘤适应症的商品名：倍诺达^®）用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可^[5]。

这是国内首个CAR-T治疗SLE临床试验获批，这意味着CAR-T疗法有望成为中重度难治性SLE的治疗新选择。

图源：国家药品监督管理局药品评审中心官网

最新（2024年1月4日）消息！据国家药品监督管理局药品评审中心官网显示，已受理靶向CD19的CAR-T细胞免疫治疗产品「瑞基奥仑赛注射液」，用于治疗复发或难治套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者的新适应症上市许可申请。

有望成为首个国内在中国获批的细胞治疗药物。在这里我们也期待系统性红斑狼疮的新适应症能够加快步伐。

图源：国家药品监督管理局药品评审中心官网

UC101是全球首个脐血来源异体通用型CAR-T细胞治疗产品。目前在临床试验（IIT）中，对急性B淋巴细胞性白血病，可以让患者得到有效的救治，且安全性也比较高。

有公开资料显示，在不良反应风险可控的情况下，疾病的完全缓解率达到90%^[6]。这是一项明显优于自体CAR-T扩增和杀伤的数据。

UC101通用型CAR-T扩大了可使用人群，是SLE人群值得关注和期待的治疗产品，期待后续的深入研究，能尽早惠及到SLE。

美国女孩Emily是世界上第一位成功接受CAR-T治疗的癌症患者，目前已经治愈并且健康生活10年以上，但在SLE领域，临床研究刚刚开始。尽管目前CAR-T疗法已经成功治愈多例SLE患者，但CAR-T治疗的应用还有很长的路要走。

借此文章互助君也提醒蝶友们，目前还没有一项治疗手段能完全治愈SLE，千万不要病急乱投医。

建议蝶友们保持乐观的心态，在现有治疗条件下积极治疗，保持疾病稳定，才有可能在未来迎接新疗法，彻底摆脱药物治疗，恢复正常生活。如果有蝶友对上述临床试验感兴趣，可以扫码联系我们健管师了解更多信息哦！