又一狼疮新药获批了!美国西北大学曾用它成功治疗一例难治性狼疮!

蝶友们,最近互助君又发现了一个新获批临床试验的疗法——干细胞疗法。


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这是我国首个进入临床试验阶段的间充质干细胞药物,若是后续能够顺利上市的话,说明狼疮患者可以用的创新药物又多了一种,尤其是难治性的狼疮,迎来了更多希望。


什么是间充质干细胞疗法?


间充质干细胞是一种具有自我更新能力的多能祖细胞群,来源于胚胎发育早期的中胚层和外胚层的未成熟的胚胎结缔组织。它们可以分化成多种间充质细胞谱系,包括骨骼、软骨、脂肪组织等。这些细胞广泛存在于骨髓、脐带组织、脐血、外周血、脂肪等组织中。


间充质干细胞具有免疫调节功能,能够抑制T细胞、B细胞等免疫细胞的过度免疫反应。


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我们都知道,狼疮本质是机体免疫出现了紊乱,本来要应对外界病原体的免疫细胞,却错误攻击自己的器官。因此,通过移植间充质干细胞,可以促进受损组织的修复和再生,同时调节机体的免疫反应,达到治疗疾病的目的。


间充质干细胞疗法效果如何?


其实,间充质干细胞疗法已经有了不少的临床数据。目前全世界约有1500多例系统性红斑狼疮患者接受了间充质干细胞治疗,整体数据上表现为安全性良好。


美国西北大学就曾用干细胞疗法治疗了一例难治性狼疮。


21岁的杰琪,被确诊为系统性红斑狼疮后,她的医疗团队尝试了多种治疗方法,然而却无法遏制病情的持续恶化,甚至杰琪在治疗中还出现严重的不良反应。随着杰琪的病情逐渐加重,她被医生定义为难治性SLE患者,常规治疗手段已难以奏效。


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在这样的绝望境地中,杰琪和她的医疗团队开始探索更加前沿和激进的治疗方案。最终,他们决定尝试干细胞移植这一具有挑战性的治疗方法,希望通过重建杰琪的免疫系统来战胜这个顽固的疾病。


治疗过程分为以下三个步骤:


  • 动员杰琪外周血的造血干细胞,并将其提取出来。


  • 使用化疗的方式,杀死杰琪体内所有的异常免疫细胞,这一过程被称为清髓处理。清髓处理是为了为新的干细胞提供一个良好的生长环境,避免它们受到异常免疫细胞的攻击。


  • 将之前收集的干细胞回输到杰琪的体内,让干细胞重新再“造”一个免疫系统。这些干细胞在特定微环境诱导下会对受损组织进行修复,并发挥免疫调节功能,从而帮助缓解或消除临床症状。


经过半年的治疗之后,杰琪的症状得到了改善,疾病逐渐稳定。


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小贴士:间充质干细胞疗法和CAR-T疗法有什么区别?


CAR-T疗法是对患者的T细胞进行了基因工程改造,使其能够识别并攻击特定的细胞。这种改造通常涉及将嵌合抗原受体(CAR)基因导入T细胞中,从而赋予T细胞新的识别和杀伤能力。


间充质干细胞疗法通常将健康的间充质干细胞移植到患者体内。这些干细胞可以来源于患者自身(自体移植)或健康供体(异体移植)。


间充质干细胞疗法能不能治愈SLE?


很遗憾,目前还没有间充质干细胞疗法治愈SLE的事例。


然而,间充质干细胞疗法在治疗SLE方面已经取得了令人鼓舞的进展,并且相关临床试验的获批也表明了它在治疗SLE上具有一定的潜力。相信未来有更多的样本进行深入研究后,可以造福更多蝶友!


Q

蝶友:如果不能治愈SLE,感觉这个疗法并没有什么用处……

A

觅健互助君:互助君很理解大家对于狼疮治愈的期待,但是很遗憾,目前狼疮还不能完全治愈。而且,我们对于慢性病的管理,重点应该放在如何以最小的药物剂量维持病情的稳定,并尽可能地提高生活质量。这并不意味着放弃对治愈的追求,而是要在现实和期望之间找到一种平衡


尽管间充质干细胞疗法不一定能够造福很多已经长期稳定的蝶友,但是对于杰琪这类难治性患者而言,或许却是保命的希望,所以,任何新疗法都是值得让更多人了解


图源:摄图网


Q

蝶友:虽然稳定了,但是每天还是要吃一堆药,感觉很痛苦,就没有不吃药的疗法吗?

A

觅健互助君:在以往我们介绍的CAR-T疗法中,有些蝶友已经实现了无药缓解,比如,在德国埃尔朗根-纽伦堡大学接受了CAR-T细胞治疗的20岁少女,在治疗后40多天,她体内的抗体消失了,病情得到了显著缓解,并且没有出现明显副作用,同时还停用了全部药物。而且这样的例子也越来越多了《重磅消息!难治性狼疮CAR-T治疗获全球性突破!越来越多患者将受益!》,相信等CAR-T疗法越来越成熟之后,越来越多的患者能够实现无药缓解。

温馨提醒:本文基于疾病科普分享,不能代替医院就诊。意见仅供参考,具体治疗方式请遵医嘱。

责任编辑:觅健栀子

文章作者:觅健栀子

图片来源:摄图网 稿定设计

参考文献:

[1]杨春娟,杨晶涵,张丽丽等.间充质干细胞在系统性红斑狼疮的免疫调节作用及应用[J].中华临床免疫和变态反应杂志,2021,15(06):684-689.
[2]巩小凡,贺颖,方明红等.间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的研究进展[J].吉林医药学院学报,2020,41(05):363-365.DOI:10.13845/j.cnki.issn1673-2995.2020.05.020.
[3]中华医学会风湿病学分会, 中国医院协会临床新技术应用专业委员会. 异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识[J]. 中华风湿病学杂志, 2022, 26(1):8.

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