癌症患者必须搞懂的十大名词（中）

科普 | 癌症患者必须搞懂的10大名词（中）

四、靶向治疗 生物导弹直击癌细胞

对于靶向治疗，很多患者存在一个严重是误区，认为靶向治疗就是要做基因检测，只有基因突变才能用靶向治疗。因此，很多患者一股脑地去做基因检测，认为只要是基因突变就等于能用靶向药物，就还有一丝希望。

事实上，靶向治疗至关重要的一个环节是要找到肿瘤发生发展过程中的“分子环节”，并针对此环节找到对其有效的办法。基因突变只是这个环节中的一部分，例如HER2、TP53、EGFR、ALK等基因也只是“分子环节”中的一个符号而已。

例如，针对HER2阳性的乳腺癌患者，可使用靶向治疗作为术后辅助治疗，最常使用的药物就是赫赛汀。术中病理切片的免疫组化结果和基因扩增就能明确患的HER2是否为阳性，以此作为使用HER2靶向药物的依据。

奥拉帕利等抑制剂的作用机制是干扰癌细胞遗传物质的复制，对那些存在着BRCA基因突变等遗传物质修复能力特别差的肿瘤有效。但奥拉帕利并不完全依赖于基因检测也可以使用，只是存在BRCA基因突变的患者使用奥拉帕利效果会更突出而已。

靶向药的关键是阻断了癌症发生发展过程中的核心环节，这个核心环节可以是癌细胞的生长、癌细胞的繁殖、癌细胞的代谢、癌细胞的血管供应等等。靶向药都能说出一个具体的作用机制，一个具体的作用靶点，但是不一定都需要做基因检测，也不一定都有一个能提前预测疗效的指标。


五、免疫治疗 借刀杀死癌细胞

免疫治疗治疗癌细胞其根本上是一种思维的改变，从前着重于癌细胞，通过手术、放疗、化疗等手段切除、杀死、毒死癌细胞，而免疫治疗着重于免疫细胞，激活人体的免疫系统，让免疫细胞更强大去攻击癌细胞。

近年来，免疫治疗势如破竹，更是一举拿下2018年诺贝尔奖。美国FDA（食品药品监督管理局）已经正式批准了包括K药、O药在内的七种免疫治疗的药物，免疫疗法也已经在各种复发或难治性的恶性肿瘤，例如黑色素瘤、非小细胞肺癌、淋巴癌、肾癌、肝癌等取得的不错的成绩。

因为免疫治疗，令人束手无策的大魔王三阴乳腺癌，现如今也将迎来新的希望。PD-1抑制剂Keytruda（K药）联合标准治疗作为一种新辅助疗法，在局部进展的三阴乳腺癌患者或激素受体阳性/HER2阴性的乳腺癌治疗中，可使病理完全缓解率提高三倍。

虽然目前免疫疗法还没有成为乳腺癌的标准治疗方法，但差不多有700多个临床试验在测试免疫治疗在乳腺癌中的效果，我们期待免疫治疗取得更大的进展。


六、临床试验 难道就是小白鼠

绝大多数国家，特别是发达国家，所有的新药、新技术想要正式上市、用于患者身上，那么必须经过一系列复杂的审核检验，证实该药物或者该技术，相比于目前已有的治疗方案，具有某种优势（比如更有效、副作用更小、更便宜等）。这一系列的检验，最核心的部分就是临床试验。

肿瘤药物临床试验，通常分为三个阶段：临床I期，临床II期，临床III期。

I期临床试验：一般招募的都是其他治疗已经失败的肿瘤患者，招募20-30个人，探索性地使用一款刚刚在动物上验证过安全性和有效性的崭新的药物。

I期临床试验，主要目的，是看看一个全新的药品，用于人体是否安全，以及应该按照多大剂量，以什么频率给药最合适。

所有的新研发的药品，必须经过这一关，能通过这一关的概率其实并不高。所以，在国外，I期临床试验是经常出状况的，甚至每年都有不少患者为科学“英勇献身”。

II期临床试验：一般会招募四五十个，乃至上百个患者；有可能是随机对照的，也有可能并不是随机的。

II期临床试验的目标，就是初步看一看这个药物的疗效如何。参加II期临床试验的患者，大概率可以保证的是，这个药物的安全性应该还是不错的；但是有效性如何，并不能保证。

III期临床试验：一个III期临床试验，大约需要招募上百甚至上千人，耗费巨大。如果没有充分的把握，药厂不会轻易开始III期临床试验。

III期临床试验，绝大多数都是随机、双盲、对照试验。

随机，就是患者参加到这个试验中，被随机分配到实验组和对照组的，患者无法主动要求分组，医生和药厂也无法人为干预；

双盲，患者、医生都不知道吃的是什么药物，只有最初负责分配的试验人员知道，等到试验顺利结束，最终要揭盲的时候才知道治疗方案；

对照，就是证明某种药效果好，找一个对照组相对对比。这个对照组可能是目前已有的首选治疗，也有可能是安慰剂。