普拉替尼胶囊适用于什么癌症

普拉替尼胶囊适用于什么癌症

1. 非小细胞肺癌（NSCLC）
   • 既往接受过含铂化疗且RET融合阳性的局部晚期或转移性成人患者。
   • 该群体约占全部NSCLC的1–2%，常见于不吸烟的年轻人群，传统化疗与免疫治疗获益有限。
2. 甲状腺癌
   • RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）：适用于需要系统性治疗的晚期或转移性成人及≥12岁儿童。
   • RET融合阳性分化型甲状腺癌：适用于放射性碘难治的晚期或转移性成人及≥12岁儿童。

普拉替尼胶囊起效时间

• 最快案例：用药1个月复查，肋骨转移灶阴影明显减弱。
• 中位起效：RET融合NSCLC的客观缓解率（ORR）在初治人群中高达70%以上，提示大部分患者4周内可见肿瘤缩小。
• 生化标志物：甲状腺髓样癌患者的血清降钙素水平可在2–4周内显著下降，早于影像学的体积变化。

普拉替尼胶囊起什么作用

1. 锁定靶点：与RET激酶域ATP口袋可逆结合，阻断自身磷酸化。
2. 切断信号：下游MAPK、PI3K/AKT、JAK/STAT等促增殖通路被关闭。
3. 抑制肿瘤：诱导RET变异细胞G1期阻滞与凋亡，对VEGFR2等激酶影响极小，脱靶毒性低。

• 肿瘤体积：RET融合NSCLC患者≥30%缩瘤率超过70%，中位无进展生存期突破17个月。
• 症状改善：甲状腺髓样癌相关颈部压迫、声嘶、腹泻等症状可在2周内缓解。
• 耐药克服：对V804L/M守门突变仍保持亚纳摩尔活性，为既往多激酶抑制剂失败患者提供后续方案。