那些接受CAR-T疗法的SLE患者，最终都怎么样了？

一位名叫灿灿（化名）的12岁狼疮女孩，在三年前不幸患红斑狼疮，更加不幸的是，她对药物不敏感，三年来病情反复，始终不见缓解。

今年2月份，灿灿在随诊时发现24小时尿蛋白定量高达2000毫克，随时有进展为肾病综合征和慢性肾功能不全的风险。还能怎么治？医生想到了CAR-T疗法。

2024年2月8号，在多位专家教授评估和家人的鼓励下，灿灿停用了除CAR-T治疗的一切药物，参加了这项临床治疗研究，勇敢地加入了临床研究，成为全球首例接受CAR-T临床试验疗法的儿童。

图片来源：摄图网

最近灿灿的治疗传出了好消息：历时半个月的治疗，病情得到缓解，已顺利出院^[1]。

负责灿灿治疗的医生开心分享：“整个治疗过程，孩子的感受就跟一次时长仅十多分钟的输液差不多，不用承受那么多痛苦，而且副作用反应也很快过去......”

到底什么是CAR-T治疗？在红斑狼疮中的治疗效果如何？想进行CAR-T治疗有什么条件？本篇文章将为你解答这些疑问。

CAR-T，是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy（嵌合抗原受体T细胞疗法）的简称，是一种精准、快速、高效治疗的细胞免疫疗法。治疗大致可分为这3个步骤：

从治疗流程可以看出，CAR-T疗法是一种“量身定制”的细胞治疗方法。

近些年，CAR-T疗法在治疗系统性红斑狼疮中已有不少成功案例报道，包括开篇介绍的12岁狼疮女孩灿灿顺利治疗成功出院的案例。除此之外，还有很多SLE患者因为CAR-T疗法而“重获新生”：

2021年，一名20岁的、应用多种药物治疗仍无法控制症状的严重SLE女性患者，首次应用CAR-T细胞疗法治疗后病情得到迅速缓解^[2]。

2022年，5名SLE患者进行CAR-T细胞疗法治疗，3个月后所有患者都实现了SLE的缓解，且在长达17个月的随访中没有复发，均实现了无药物缓解^[3]。

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2023年，8名SLE患者在接受CAR-T细胞疗法3个月后均达到完全缓解，并自此持续维持SLE疾病活动指数（SLEDAI）为0^[4]。

2024年，3名活动性SLE成年狼疮患者接受CAR-T疗法后，疾病活动度及临床症状得到持续改善，SLEDAI评分由基线8-14分降至0或1分，且3名患者全部未再使用激素及免疫抑制剂等SLE治疗药物^[5]。

总的来说，CAR-T疗法对SLE患者具有很不错的疗效。但注意，不是所有SLE患者都可以尝试CAR-T疗法。

目前美国和中国都已经有批准上市的CAR-T疗法，其效果也得到越来越多患者的认可。对于有意愿参加CAR-T治疗，但是不知道自己是否适合CAR-T治疗，以及应该准备哪些材料与医生沟通的蝶友，可以接着往下看。

CAR-T治疗适用于中至重度患者。因此，如果你想接受CAR-T治疗，首先要了解自己的疾病活动度。具体可参考SLEDAI评分。

图源参考资料[6]

其次，在与医生沟通治疗前，准备既往治疗的出院小结、最近的血液检查结果、影像学或者骨髓穿刺报告等，目的包括了解B细胞淋巴细胞情况等、判断感染风险等。

最后，医生会结合患者的身体情况、治疗意愿等，与患者沟通CAR-T治疗的获益及风险，共同决定是否接受CAR-T治疗。

（以上材料准备仅供参考，并非治疗方案推荐，具体治疗方案请咨询你的主治医生。）

越来越多的案例证实：CAR-T疗法可以帮助SLE患者实现病情长期缓解的可能，相信未来还会有更多SLE受惠于医疗科技的进步。

但CAR-T细胞疗法属于一种比较特殊的治疗类型，蝶友们想要接受CAR-T疗法还得结合自己疾病活动情况具体情况来看，并不是所有患者都适合接受CAR-T治疗。

对于有意愿治疗的患者，建议去更大的医院且具有丰富经验的医生进行咨询或治疗。

此外，想接受CAR-T治疗却被高昂的价格劝退的蝶友，还可以选择参加临床试验，现在国内关于CAR-T的临床试验有很多，想参加临床试验的患者可以扫描下面的二维码咨询我们的健管师，进行初步评估。

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