卡那单抗治疗罕见病

美国 FDA 批准卡那单抗（canakinumab；商品名：Ilaris）三种新的适应症。新的适应症是在成年及儿科患者中用于罕见并严重的自体炎症性疾病，三种新的适应症包括：

• 家族性地中海发热（FMF）；

• 肿瘤坏死因子受体相关儿科综合征（TRAPS）；

• 高免疫球蛋白 D 综合征（HIDS）/ 甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）。

三种适应症均为遗传性疾病，其特点是发热、炎症及严重肌肉性疼痛周期性发作。之前尚无获批用于肿瘤坏死因子受体相关儿科综合征或高免疫球蛋白 D 综合征 / 甲羟戊酸激酶缺乏症的治疗药物。

「肿瘤坏死因子受体相关儿科综合征及高免疫球蛋白 D 综合征 / 甲羟戊酸激酶缺乏症是两种痛苦并改变生活的疾病，患有这两种疾病的患者首次可以获得一种可以帮助改善他们生活质量的药物，」FDA 药物评价与研究中心肺、过敏及风湿病学产品部门主任、医学博士、哲学博士 Chowdhury 称。

卡那单抗之前获批用于另一种周期性发热综合征 - 冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）及用于活动性系统性青少年特发性关节炎。医疗保健专业人员应审查药品标签中的处方信息，以便获得该产品详细的获批应用信息。

获批用于这些新的适应症是基于临床研究，包括安全性、有效性及药代动力学数据。用于这些适应症的最常见副作用是注射部位反应及容易出现感冒。

卡那单抗能够引起严重的副作用，包括增加严重的感染风险。卡那单抗可以降低免疫系统抗击感染的能力。其它严重副作用包括抗击感染能力降低（免疫抑制）及过敏反应。