急性髓系白血病FLT3抑制剂吉列替尼Xospata介绍

急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤 ，其发病率随着年龄增长而增加。FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。

吉特替尼/吉瑞替尼/吉列替尼Xospata（Gilteritinib）是通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。这种药物可以治疗白血病细胞具有FLT3基因突变并且其AML在之前的治疗中无效或已经复发的成年患者。

该药已于2018年相继在日本和美国获批上市用于治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病成年患者，是FDA批准的首个用于复发性难治性急性粒细胞白血病的FLT3抑制剂。

2020年4月10日，安斯泰来宣布其提交 Xospata（gilteritinib）吉瑞替尼 新药上市申请（NDA），获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于治疗FLT3突变阳性（FLT3mut ）的复发或难治性（治疗抵抗）急性髓系白血病（AML）成人患者。