药监局专家答疑：抗癌药为啥那么贵？有平替吗？

抗癌药有哪些种类？

目前全球各国已批准上市的抗癌药物大约有150种。用这些药物配制成的各种抗癌药物制剂大约有1300～1500种。按药物来源和作用机制分类，抗癌药可分为：

传统细胞毒性药物，包括顺铂、紫杉醇、5-氟尿嘧啶、环磷酰胺和苯达莫司汀等；

分子靶向药，包括小分子靶向药甲磺酸伊马替尼、吉非替尼和安罗替尼等，大分子靶向药利妥昔单抗、曲妥珠单抗等；

抗肿瘤生物药，包括PD-1/L1单克隆抗体、细胞来源的大分子靶向药，还包括发酵产生的抗肿瘤抗生素，如平阳霉素和博来霉素等；

以及不属于上述类型的其它类型，比如糖皮质激素、动植物提取的具有抗肿瘤活性的成分及单体（如曲贝替定）、嵌合抗原受体T淋巴细胞和溶瘤病毒等。

欧美有大量的跨国制药企业，在抗癌药领域深耕多年，具有强大的基础研究和临床转化能力，能够更早发现一些新的抗肿瘤机制和靶点，在某些肿瘤或某一类抗癌药品上取得了巨大优势。

我国制药工业起步较晚，大部分制药企业以仿制药为主，现在越来越多的国内药企开始立足创新，也出现了不少聚焦于新药研发的初创企业，研发实力大幅提升。

然而，新药研发绕不过一般规律，即：一个成功上市的新药，自立项至上市通常需要经历8～10年，最快也要5～6年，所以我们还需要时间积累。随着国内企业的创新药研发越来越快、越来越多、越来越好，我国对优秀进口抗癌药的依赖也将逐渐减少。

经常听说PD-1/PD-L1、CAR-T，它们在对抗癌症时有什么优势？

PD-1/PD-L1和CAR-T和传统抗肿瘤治疗在疗效和安全性方面存在较大的差别：

PD-1/PD-L1通过解除肿瘤对细胞免疫的抑制作用，激活人体T细胞发挥抗肿瘤作用，在多种恶性实体瘤中均证实有效，但总体在非选择人群的有效率只有20%左右，部分实体瘤如霍奇金淋巴瘤的有效率很高；在部分肿瘤比如胃癌和胰腺癌，还未证实有效；在另一些明确的实体瘤比如肺癌和结直肠癌中，它的疗效与肿瘤PD-L1的表达或其它疗效预测标志物有关。

在安全性方面，因为PD-1/PD-L1的机制是激活机体对肿瘤的细胞免疫，它的总体安全性优于传统的细胞毒性药物，甚至优于一些小分子靶向药；但它激活免疫的机制也可能带来免疫相关不良反应，如免疫性肠炎、免疫性肺炎和免疫性肾炎，部分免疫不良反应如免疫性心肌炎的发生率低，但严重性高，也是需要医生和患者在用药过程中警惕的。

CAR-T全称是嵌合抗原受体T淋巴细胞，是人体T细胞在体外经过基因改造后回输进入体内，可以识别和清除特定的肿瘤细胞。目前已有一些被欧美日等国家批准用于治疗儿童晚期急性B细胞淋巴细胞白血病（B-ALL）和晚期成人大B细胞淋巴瘤。CAR-T细胞是全新的细胞免疫治疗方法，在给患者带来全新治疗机会的同时，在治疗过程中可能出现多种不良反应，需要医生、患者和家属高度关注。　　

怎样看待抗癌药的副作用？

中国有句俗话，“是药三分毒”。有的抗癌药本身就是从有毒的化学物质中发现，比如用于治疗白血病的药物氮芥，最早就是化学武器。

但即便是副作用较强的传统化疗药，临床也有有效方法来预防和改善症状，比如止吐药可以预防化疗引起的恶心呕吐，升白药物可以预防化疗导致的白细胞降低和继发的感染等。

现在新的靶向药抗癌药对肿瘤细胞的靶向性很高，较传统化疗药的不良反应已显著降低，而且很多抗癌药都要在医院使用，总体副作用是可控的。　　

抗癌药是不是很贵？为什么？

抗癌药的价格由多种因素决定，主要包括研发、生产和销售成本。抗癌创新药的确很贵，源于它的高研发成本。

一个抗癌药在做临床试验前，要经过大量研究来论证药物的抗癌机制是否可行，确定先导化合物结构，再进行修饰和筛选、动物的体内外研究进行概念验证，最终选择最优结构分子进入人体试验阶段。

最大的成本和不确定性来自临床试验，需要投入几年时间和数以亿计资金的临床研发运营成本，还存在很高的失败率。

可以说，获批上市的抗癌新药都是千军万马过独木桥——部分药物有效性没能确证，部分药物存在一定疗效但安全性存在问题，不能证实优于现有治疗或与现有治疗相当。而这些研发失败的药物，成本也会加在最终上市的新药上。因此，较低的研发成功率和高研发成本是抗癌创新药贵的因素。

国产仿制抗癌药的疗效和进口原研药一样吗？

是的，最终通过审评审批获得上市许可的仿制药，是与进口原研药在质量和疗效方面均具有一致性的，是可以在临床上替代原研药使用的。我国从政策保障和科学性等多层面保障仿制药与原研药的临床可替代。

综上可见，无论是新批仿制药还是通过仿制药质量和疗效一致性评价的仿制药，均是在国家强有力的全面政策保障下和“最严格的科学标准”下通过审评审批的，均可在质量和疗效上达到与原研药一致，最终实现临床可替代原研药。

抗癌药是越新越好、越贵越好吗？

抗癌药并不是越新越好，格列卫（白血病用药）已经上市20年了，但它在慢粒等疾病中仍具有不可替代的作用，而它的仿制药也已在中国上市并有了通过一致性评价的品种，价格已大大降低。

抗癌药也不是越贵越好，医生要根据患者罹患肿瘤的具体分类、分期、特定基因或蛋白的检测结果，以及既往接受过哪些治疗和对治疗的反应，综合选择最适合患者的治疗手段。患者在最终选择有限的情况下，就要根据经济情况选择能够承受的抗癌药。

肿瘤治疗也讲究性价比，在有限的费用下争取得到更好的治疗效果，这是医生、患者和药监人员的共同目标。