重磅！首款胆管癌靶向药获批上市！

刚刚，美国FDA宣布，加速批准Incyte公司开发的FGFR2抑制剂Pemazyre（pemigatinib）上市，治疗携带FGFR2基因融合或其它重排类型的经治晚期胆管癌成人患者。新闻稿指出，这是第一款批准治疗晚期胆管癌成人患者的靶向疗法。

胆管癌是一种罕见癌症，形成于将胆汁从肝脏运送到胆囊和小肠的胆管。在确诊时，大多数胆管癌患者患有晚期疾病，这意味着癌症不再可以通过手术治疗。对于这些患者，此前还没有获得FDA批准的疗法。化疗组合药物一直是标准的初始治疗。在大约9%至14%胆管癌患者的肿瘤中发现了FGFR2基因融合。

Pemazyre是一种通过阻断肿瘤细胞中FGFR2介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散的口服小分子抑制剂。FDA曾授予它优先审评资格和突破性疗法认定。信达生物拥有这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益。今年3月，该公司宣布，已经完成治疗中国晚期胆管癌患者的2期关键性注册研究的首例患者给药。

▲Pemazyre分子结构式（图片来源：PubChem）

Pemazyre的获批，是基于一项包含107例局部晚期或转移性胆管癌患者的临床试验的结果。这些患者既往接受过治疗，并且携带FGFR2融合或重排。试验结果表明，Pemazyre的总缓解率（ORR）达到36%，其中2.8%的患者完全缓解，33%的患者部分缓解。在38例出现缓解的患者中，24例患者（63%）的缓解持续时间达到6个月或更长，7例患者（18%）的缓解持续12个月或更长。

FDA肿瘤卓越中心主任，药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“此次批准表明，虽然我们继续致力于解决COVID-19大流行，但FDA仍然致力于审评癌症和其他严重疾病患者疗法的重要工作。对于Pemazyre，我们认为观察到的疗效结果具有临床意义，并且对于携带FGFR2基因融合和其他重排的肿瘤患者来说，整体获益/风险比是有利的，特别是这些患者在一线化疗后没有其他好的治疗选择。”