阿扎胞苷用于什么癌症

来源:觅健 2025-09-11 13:35:15

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关键词：阿扎胞苷骨髓增生异常综合征慢性粒-单核细胞白血病急性髓系白血病去甲基化药物

阿扎胞苷（Azacitidine）是一种去甲基化抗肿瘤药，已写入国内外指南的适应证集中在骨髓增生异常综合征（MDS）、**慢性粒-单核细胞白血病（CMML）以及急性髓系白血病（AML）**三大类髓系恶性肿瘤。

骨髓增生异常综合征（MDS）
- 适用于国际预后评分系统（IPSS）评定的中危-2及高危患者。
- 可推迟疾病向急性白血病转化并延长总生存期，是目前唯一被证实能带来生存获益的去甲基化药物。
慢性粒-单核细胞白血病（CMML）
- 无论外周血单核细胞计数还是骨髓原始细胞比例如何，只要符合CMML诊断标准且不宜接受造血干细胞移植，均可采用阿扎胞苷单药治疗。
急性髓系白血病（AML）
- 欧洲已批准用于原始细胞20%-30%且无法耐受移植的伴多系发育异常AML；
- 中国说明书进一步限定为骨髓原始细胞20%-30%伴多系发育异常的AML成人患者。
- 对于年龄≥75岁或合并症多、不能耐受强化疗的新诊断AML，NCCN与ELN指南亦把阿扎胞苷单药列为低强度诱导方案之一。

标准给药途径为皮下注射，每4周构成1个治疗周期，剂量调整以mg/m²为基准。

起始剂量
所有符合适应证的成人患者，首周期统一给予75mg/m²，第1-7天每日一次皮下注射，不考虑基线血象。
后续周期
- 若第2周期结束时尚未出现血液学改善且除恶心呕吐外无其他毒性，可将剂量提升至100mg/m²；
- 若出现骨髓抑制或其他器官毒性，则延迟给药或减量25%-50%；
- 建议至少完成6个周期，获得完全或部分缓解者可继续延长治疗，直至疾病进展或不可耐受。
特殊人群
- 重度肝损害（Child-Pugh C）禁用；轻-中度损害需减量并密切监测肝功能。
- 肾功能不全（CrCl＜30mL/min）时，优先延长给药间隔而非单次加量，必要时下调至50-75mg/m²。

国家医保目录（2023版）把注射用阿扎胞苷纳入协议期内谈判药品，限定支付条件如下：

支付病种
仅报销用于：
- 中危-2及高危骨髓增生异常综合征（MDS）；
- 慢性粒-单核细胞白血病（CMML）；
- 骨髓原始细胞20%-30%伴多系发育异常的急性髓系白血病（AML）。
  其他如低危MDS、AML原始细胞>30%、移植后维持等属超说明书或二线以后场景，医保不予支付。
支付比例
参保人在定点医疗机构使用，先自付20%-30%（各省略有差异），剩余部分按住院或门诊特殊病种比例报销；一般要求每疗程提供基因检测或骨髓形态报告以证明符合适应证。
协议有效期与价格
谈判协议期至2024年12月31日，到期后需重新谈判。中标企业为正大天晴与百济神州两家，100mg粉针医保支付基准价约1150元/支，患者一个标准周期（75mg/m²×7天，体表面积1.7m²为例）药品费用约1.1万元，叠加报销后可降至3000-5000元区间，显著低于原研进口时期。