静脉给药，非口服
盐酸多柔比星脂质体注射液是脂质体包裹的蒽环类细胞毒药物，只能通过静脉输注，不存在“长期吃”的概念。临床允许的最大累积剂量可达1500mg/m²，约为普通多柔比星安全上限的3倍；个案报道中，有患者连续用药9年、累积剂量4600mg/m²仍未出现临床心力衰竭，提示心脏安全性显著优于传统制剂。但随疗程延长，掌-跖红肿综合征、黏膜炎、骨髓抑制等剂量依赖性毒性会累积，故需定期评估心功能、血象及皮肤黏膜状态，按毒性等级及时调整剂量或延长间隔，而非无限制“长期”使用。

疗效与方案、病种、剂量强度密切相关
卵巢癌复发耐药阶段，单药客观缓解率约20%，与拓扑替康、吉西他滨等单药相当，但脱发、神经毒性显著减少；与卡铂联用可将无进展生存期延长2–3个月，总生存期无统计学差异。乳腺癌领域，该药在转移性一线或维持治疗中呈现非劣效于紫杉醇/蒽环类方案，客观缓解率45%–65%，中位无进展生存8–11个月；对既往蒽环类失败者仍可获得15%–25%的再次缓解率。在HER2阳性人群中，联合曲妥珠单抗和紫杉类，总体缓解率50%左右，且未增加心脏事件风险。三阴性乳腺癌新辅助研究中，加入该药的方案病理完全缓解率可达40%，与传统蒽环-紫杉方案相当，却显著降低左心室射血分数下降风险。

双重机制：细胞毒杀伤＋免疫微环境重塑
其核心功效源于多柔比星插入DNA拓扑异构酶Ⅱ，阻断双链再连接，导致DNA断裂与自由基损伤，诱导肿瘤细胞凋亡。脂质体包裹后，利用肿瘤血管高渗透长滞留（EPR）效应，使药物在瘤内浓度比游离多柔比星高30倍，正常心肌组织浓度则下降100倍，实现心脏保护性靶向。同时，脂质体被肿瘤相关巨噬细胞摄取后，可显著减少髓源性抑制细胞（MDSC）和M2型巨噬细胞数量，解除免疫抑制，增强后续免疫治疗反应。因此，该药不仅提供传统蒽环类的细胞毒作用，还通过“化学-免疫协同”放大抗肿瘤效应，为与PD-1/PD-L1抑制剂、PARP抑制剂等联合提供理论依据。