EGFR20靶向药上市

莫博替尼,即Mobocertinib(也叫Exkivity或TAK-788),是武田制药开发的一种创新型口服酪氨酸激酶抑制剂。2019年,FDA授予该药孤儿药资格,2020年又授予该药突破性疗法认定。
2021年9月,FDA正式批准了莫博替尼在肺癌中的适应症:用于治疗接受铂类化疗时或化疗后疾病进展的、EGFR20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。值得一提的是,莫博替尼是头一个专门针对EGFR20插入突变非小细胞肺癌的【口服靶向药】。
莫博替尼的获批上市,主要是基于一项1/2期试验的数据,该试验纳入114名EGFR20插入突变的非小细胞肺癌患者,他们既往都接受过铂类化疗。[1]
试验显示,莫博替尼让28%的患者肿瘤显著缩小或消失,这部分患者用药后,有效持续时长17.5个月,患者平均总生存时长24个月。此项研究结果公布在了2021ASCO年会上。
虽然在所有非小细胞肺癌中,EGFR20插入突变的患者占比非常低,约占1%~2%,但与西方人相比,在亚洲非小细胞肺癌患者中此项突变出现的可能性更高。
长期以来,EGFR20插入突变的肺癌患者,都处于缺医少药的尴尬境地。虽然肺癌中已经有了包括易瑞沙阿法替尼达克替尼奥希替尼等一系列效果良好的EGFR靶向药,但无一例外,这些药物对少见的EGFR20插入突变,治疗效果都不怎么理想甚至完全无效,不仅如此,携带此靶点的患者,预后往往比较差。
目前,针对EGFR20插入突变的靶向药已有两款,头一款是代号为JNJ-6372的Rybrevant,这款药是一种输液性药物,另外一款就是莫博替尼这款口服药。显然,随着医学发展,未来EGFR20插入突变患者的可用药物将会越来越多,治疗前景也会越来越好。



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