治愈晚期癌症不是梦，首个CAR-T疗法在美获批 !

以往人们治疗晚期癌症的目的都是尽可能延长患者的生存，而如今有这么一种疗法使治愈晚期癌症成为一种可能，它就是曾创造过不少生命奇迹的“CAR-T疗法”。

美国当地时间8月30日，FDA批准了首个CAR-T产品Kymriah (tisagenlecleucel)，用于治疗25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病患者。

CAR-T产品Kymriah的批准具有历史意义，标志着首个基因疗法在美国上市，开辟了癌症及其他严重致命疾病治疗的新方法。

Kymriah的获批是基于一项多中心临床试验，试验对63名难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及年轻患者进行了疗效评估，结果显示，在治疗的三个月内，有52人病情得到完全缓解，总体缓解率高达83%。由于微小残留病灶意味疾病有可能复发，研究人员也进行了相关检测，结果在这些缓解的患者中无一人检测到微小残留病灶。

CAR-T （Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种新型的细胞疗法。它是在T细胞上嵌入了一种嵌合抗原受体（CAR），该受体能够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活T细胞杀死肿瘤细胞。说白了，T细胞就好比是一支“普通军队”，CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”，能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。

CAR-T疗法每一步都包含很多技术问题，简单来说，共分为7步：

“Kymriah是首个获批的CAR-T疗法，不仅为这些原本缺少治疗方法的儿童及年轻患者提供了新的选择，而且这种新疗法的缓解率和生存率数据还非常棒！”FDA生物制剂评估与研究中心主任Peter Marks博士说到。

FDA局长Scott Gottlieb博士说到，“对患者自身细胞重新编辑，以攻击致命癌症，这标志着我们正在进入医学创新的新前沿，基因、细胞疗法等新技术有望变革医学，治疗甚至治愈许多棘手的疾病。”

由于CAR-T带来惊人疗效的同时也可能会造成一些严重的副作用，因此FDA要求提供CAR-T治疗的医院及相关诊所必须经过特别认证。