“新药进展”开启胃肠道间质瘤靶向治疗新篇章

随着时代的进步、医疗水平的发展，我们对癌症的认识及治疗达到了一个新的高度。这些年来，各类抗癌药物不断地研发上市，癌症的死亡率逐渐下降，无数的患者从中获益。但是，仍有一部分患者，由于经济或者药物缺乏等各种因素的限制，面临着无药可用的困境。

在这个无药可用的境地下，我们只能做困兽之斗吗？苦苦挣扎，无奈之下却只能屈服于癌症脚下。但是，你们知道吗，临床试验为我们打开了一扇新的窗户，给了我们一个接触新的药物、新的疗法的机会。

临床试验是患者的另一扇窗

或许大家还不清楚什么是临床试验。临床试验是指以人体（病人或健康受试者）为对象的试验、研究，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学、其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。

一般来说，国内临床试验药物大致可分为两种：一种是与全球同步进行的临床试验，试验药品为新药，在国内外均未上市，在全球多国同时进行临床试验研究；另一种是国外已上市药品，为进入国内市场，应国家《食品药品监督管理法》要求而在国内开展临床试验，这类试验的试验药品在国外已经广泛用于疾病治疗。

其实，无论这些药物是否在国外上市与否，在进行人体试验之前，已经在大量的临床前期研究中对疗效、安全性等问题进行验证。

并且，我们需要知道的是临床试验并非公益，不是所有的人都可以入组。为保证试验的安全性，制定了相应的“入选|排除标准”，只有符合的人员才能参加。

BLU-285（Avapritinib）是目前Blueprint旗下研发进展最快的小分子靶向药，针对GIST(胃肠道间质瘤)，可选择性地有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。

在2017年的结缔组织肿瘤学会(CTOS)，BlueprintMedicines公司公布的Avapritinib用于治疗GIST最新的一期临床试验结果表示，其控制肿瘤不长大甚至肿瘤缩小率都达到100%，对KIT突变的这类患者应用300-400mg剂量的Avapritinib后，肿瘤缩小率达到67%。由此看来，Avapritinib对于胃肠道间质瘤患者的治疗效果值得大家的肯定和期待。

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