注射用卡非佐米的功效作用

不可逆共价抑制20S蛋白酶体β5/β2亚基，是卡非佐米区别于硼替佐米、伊沙佐米等同类药物的核心机制。该特性使其对多发性骨髓瘤细胞的杀伤更深、更持久，且可部分克服一代蛋白酶体抑制剂的耐药屏障。
在复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中，卡非佐米联合地塞米松（Kd）方案将总缓解率（ORR）提升至77%，显著高于伊沙佐米联合方案的56%；≥完全缓解（CR）率提高2倍（14% vs 7%），中位无进展生存期（mPFS）延长至26.1个月，较对照组多出9.5个月，总生存期（OS）亦获得7.9个月的绝对获益。
中国真实世界研究进一步证实，既往中位4线治疗失败的R/R MM患者接受Kd方案后，ORR仍达35.8%，中位OS 16.6个月，明显优于传统挽救化疗的10-18%缓解率。
指南层面，CSCO恶性血液病诊疗指南2024版将卡非佐米联合方案列为Ⅰ级推荐，并明确指出一代PI耐药患者应优先选择卡非佐米而非伊沙佐米。

2021年7月卡非佐米首次在中国大陆获批，同年即通过谈判进入国家医保目录，协议有效期至2024年12月31日。2024年7月企业提交续约申请，未更改适应症，仅申请删除“每2个疗程需提供治疗有效的证据后方可继续支付”及“三级医院血液专科医师处方”两项限定。
国家医保局2024年11月公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》中，注射用卡非佐米成功续约，支付标准维持每瓶60mg规格约4330元，医保报销比例按各地乙类政策执行，患者自付比例普遍降至10-30%。
续约后适应症描述简化为：“限复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往至少接受过2种治疗（包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）”，不再要求疗程评估与机构限制，临床使用门槛显著降低。

心脏毒性发生率虽低于10%，却可表现为急性心衰、心肌缺血甚至心源性休克，用药前须评估左室射血分数（LVEF），LVEF<50%者禁用；治疗期间若出现≥3级心功能不全，应立即停药并给予标准抗心衰治疗。
肺动脉高压为罕见但致命的不良反应，若静息状态下肺动脉收缩压>50mmHg或出现不明原因气促、晕厥，需永久终止卡非佐米。
输注相关反应（发热、寒战、支气管痉挛）多发生于首次给药，推荐每次输注前30分钟静脉给予地塞米松20mg预防；对3级以上反应，需中断输注并永久停药。
血小板减少发生率为20-30%，每周期第1天及第8天必须复查血常规，若血小板<25000/μL，应暂停用药直至恢复至≥50000/μL，并酌情减量25%。
胚胎-胎儿毒性为FDA黑框警告内容，有生育潜力的女性在治疗期间及末次给药后30天内须采取高效避孕；男性患者亦需在同样时段内使用避孕套，避免致畸风险。