利司扑兰口服溶液用散服用方法

利司扑兰口服溶液用散在使用前必须由医疗卫生专业人士（含药师）配制成口服溶液并标记，配制前患者或照护者不得打开药瓶。配制时，将60mg利司扑兰配制成口服溶液（0.75mg/mL），配制过程需小心，避免吸入干粉末，并避免干粉末和配制溶液直接接触皮肤或黏膜。配制完成后，患者需每日约在同一时间使用提供的口服喂药器给予利司扑兰一次。如果患者漏服利司扑兰，则应在计划的给药时间后6小时内尽快补服，否则跳过漏服剂量，并在第二天的计划给药时间服用下一剂。若患者服用后未完全吞服或出现呕吐，不得为了补足剂量再服用本品，应等到第二天在正常用药时间服用下一剂。

对于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，利司扑兰的每日一次推荐剂量取决于年龄和体重，具体如下：

利司扑兰是运动神经元存活基因2（SMN2）的剪接修饰剂，用于治疗因染色体5q突变导致SMN蛋白缺乏而引起的SMA。它可促进外显子7包含进SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中，从而增加脑内全长SMN蛋白的生成量。在接受利司扑兰治疗4周后，患者血液中的中位SMN蛋白水平较基线增加2倍以上，且SMN蛋白水平的增加在整个治疗期间维持至少2年。在治疗第24个月时，使用适龄的运动功能量表评估显示，患者的运动功能总体稳定，小于2岁的患者维持或达到运动里程碑。