阿伐替尼片治疗什么病

阿伐替尼片（Avapritinib）是一种高选择性KIT D816V抑制剂，获批用于成人晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM），包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）以及肥大细胞白血病（MCL）[ ^1^][ ^2^]。
此外，它也被用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST），尤其是那些对伊马替尼等一线治疗失败的患者[ ^1^]。
在系统性肥大细胞增多症中，超过90%的患者存在KIT基因突变，其中D816V最为常见，阿伐替尼通过精准抑制该突变，显著降低肥大细胞负荷，缓解器官损害[ ^2^]。

截至2025年，阿伐替尼片在中国大陆尚未进入国家医保目录，患者需全额自费购买。
根据市场渠道信息，规格为30mg×60片的阿伐替尼片，每盒价格约为4.5万元至5万元人民币，月均治疗费用接近9万元[ ^2^]。
由于该药尚未纳入医保，患者经济负担较重，部分医院通过慈善赠药或患者援助项目提供一定支持，但覆盖范围有限。
未来是否纳入医保，仍需关注国家医保局发布的年度药品目录调整结果。

阿伐替尼的核心作用机制是选择性抑制KIT D816V突变，阻断肥大细胞异常增殖信号，从而快速降低血清胰蛋白酶水平、减少骨髓肥大细胞浸润，并改善器官功能障碍[ ^2^]。
在PATHFINDER研究中，88%的患者骨髓肥大细胞减少≥50%，60%的患者完全清除肥大细胞聚集物，93%的患者血清胰蛋白酶下降≥50%，客观缓解率（ORR）达75%[ ^2^]。
对于GIST患者，阿伐替尼通过抑制PDGFRA突变，显著延缓肿瘤进展，在部分患者中实现客观缓解[ ^1^]。
此外，阿伐替尼对惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）也表现出一定疗效，可缓解瘙痒、过敏等肥大细胞活化症状[ ^1^]。