注射用阿扎胞苷的作用和用法是什么

阿扎胞苷为胞苷的嘧啶核苷类似物，属去甲基化抗肿瘤药，通过抑制DNA甲基转移酶、逆转异常高甲基化，使沉默的抑癌基因重新表达，同时诱导异常造血细胞凋亡，从而延缓骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒-单核细胞白血病（CMML）及急性髓系白血病（AML）疾病进展。推荐剂量为75mg/m²，皮下或静脉给药，每日1次，连续7天，28天为1周期；若2周期后疗效不足且毒性可控，可增至100mg/m²。治疗前需给予止吐药，并监测全血细胞计数、肝肾功能；若出现骨髓抑制或肾毒性，下一周期应延迟或减量。

原研品牌Vidaza由Celgene Corporation持有，进口制剂主要由德国Baxter Oncology GmbH生产。国内已获批的仿制药来自江苏豪森药业集团（国药准字H20213659），原料药端则有重庆兴泰濠制药通过NMPA审评并获上市登记号Y20230000336。

在关键Ⅲ期研究中，阿扎胞苷治疗组MDS患者中位总生存期24.5个月，显著优于传统治疗组的15.0个月，死亡风险降低42%。45%的基线依赖输血患者实现≥56天脱离输血，持续时间中位值13个月；同时疾病进展为AML的比例明显下降。对老年或不适合强化疗的AML患者，阿扎胞苷同样可提高缓解率并延长生存，被视为无法耐受造血干细胞移植患者的一线选择。