普拉替尼胶囊免费赠药政策

目前普拉替尼尚未纳入国家医保目录，患者需全自费购买，国内原研规格100mg×120粒的定价约6万元/盒，美版原研价格高达15万元/盒，老挝卫生部批准的仿制药可将费用降至5000元左右，但官方“免费赠药”项目尚未启动，仅能通过部分慈善基金会或医院临时申请临时救助，审批条件严格且名额有限，经济困难患者需提前准备病理诊断、RET基因检测报告、收入证明等材料向当地医院社工部提交申请。

普拉替尼胶囊（Pralsetinib，商品名Gavreto）是一种高选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines开发，已在国内获批用于既往接受过含铂化疗且RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，同时覆盖RET突变型甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌。其药理核心在于阻断RET激酶域ATP结合位点，抑制野生型与多种耐药突变型RET的磷酸化，进而下调RAS-MEK-ERK、PI3K-AKT等下游通路，使肿瘤细胞停滞于G1期并诱导凋亡。临床数据显示，客观缓解率（ORR）达65%以上，中位无进展生存期（mPFS）超过16个月，且对脑转移病灶具有明确穿透与缩瘤能力。

普拉替尼属于第三代靶向药物。与第一代（如吉非替尼）和第二代（如阿法替尼）相比，第三代药物在靶点选择性、抑制活性及耐药突变覆盖方面全面升级：其IC50值对RET野生型及V804L/M、M918T等守门突变均低于0.5nmol/L，对RET的抑制强度是VEGFR2的约80倍，显著降低脱靶毒性；同时克服了一二代药物因守门突变导致的获得性耐药，为既往TKI失败后的RET阳性患者提供后续治疗选择。