利司扑兰口服溶液用散有哪些副作用

利司扑兰口服溶液用散的安全性特征基于多项临床试验，常见不良反应包括腹泻、恶心、口腔溃疡和阿弗他溃疡、皮疹、头痛、发热、尿路感染等。这些不良反应大多为轻中度，且多数与基础疾病相关，可在持续治疗后缓解。例如，在婴儿型SMA患者中，发热、皮疹和腹泻较为常见；而在晚发型SMA患者中，发热、头痛、腹泻和皮疹较为常见。此外，上市后数据还发现皮肤血管炎，但停药后症状可痊愈。

利司扑兰口服溶液用散的疗效在多项关键临床试验中得到了证实。例如，在FIREFISH研究中，利司扑兰可显著延长1型SMA患者的生存时间，改善运动功能，保持呼吸、吞咽、进食等功能。数据显示，接受利司扑兰治疗的1型SMA患者，80%以上能够存活，且死亡率显著降低。此外，利司扑兰还能持续改善或维持2型和3型SMA患者的运动功能，提高其日常独立生活能力，降低对照护者的依赖。

利司扑兰的优势在于其口服给药方式，可穿透血脑屏障，实现中枢和外周全身分布。与鞘内注射等给药方式相比，利司扑兰的口服给药更加安全、便捷、无创，有助于提高患者的用药依从性。此外，利司扑兰还能为更广泛的患者群体带来全面获益，包括改善运动功能、保持呼吸和吞咽功能等。

利司扑兰口服溶液用散已纳入我国医保，适用于16日龄及以上的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。其医保支付范围包括不同年龄段和病情严重程度的SMA患者，能够为更多患者提供经济上的支持。利司扑兰的医保适用人群广泛，覆盖了从婴儿到成人的各个阶段，有助于减轻患者家庭的经济负担。