阿扎胞苷的药理机制以抑制DNA甲基化为主，并不直接干扰脂肪代谢或水钠潴留，因此临床数据并未将体重增加列为常见不良反应。实际治疗中，患者体重波动更多与以下因素相关：①骨髓抑制导致的贫血、出血或感染，使活动量下降；②恶心呕吐引起进食减少，反而可能出现体重下降；③合并糖皮质激素支持治疗或长期卧床，才可能出现向心性肥胖。若治疗期间出现短期内体重快速上升>2kg，应优先排查水肿、腹腔积液或药物性肝损伤，而非归因于阿扎胞苷本身 。

成人标准方案为75mg/m²·d，皮下或静脉给药，连续7天，28天为1周期；若2周期后疗效不足且毒性可控，可增量至100mg/m²·d 。静脉输注时需将冻干粉先用10ml无菌注射用水复溶为10mg/ml，再抽取所需剂量注入0.9%氯化钠或乳酸林格液50–100ml，10–40min内完成滴注，且必须在复溶后1h内用完；皮下注射则复溶为25mg/ml混悬液，每次注射体积≤4ml，部位需轮换 。治疗前必须采集全血细胞计数、肝肾功能；后续周期依据最低血象调整剂量，当中性粒细胞<0.5×10⁹/L且血小板<25×10⁹/L时，下一周期剂量降至50% 。建议至少完成6个周期，获得缓解者可持续用药直至疾病进展或不可耐受 。

截至2024年8月，阿扎胞苷已被列入国家医保乙类目录，报销比例50%–70%，但仅限口服剂型；注射剂型在多数省份仍标注为“非医保”，需全自费，单瓶100mg价格约996元 。2025年国家医保谈判已启动，骨髓瘤、MDS等血液肿瘤药物是重点评审对象；考虑到阿扎胞苷注射液为一线去甲基化药物且临床需求刚性，2026年调入医保乙类的概率较高，但可能附加限定支付范围（如需原始细胞≥20%或IPSS中危-2及以上）。最终结论需待2025年11月谈判结果公布，建议患者提前保留用药凭证，以便政策落地后追溯报销。