14岁女孩确诊罕见乳腺癌命悬一线！2个月后肿瘤竟然神奇消失
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前一段时间，互助君分享了《用了这种联合疗法，肿瘤直接缩小，近60%癌细胞几乎完全消失！这类乳腺癌患者有新药、新疫苗了》，其中也盘点了一些三阴性乳腺癌的新药资讯，这个曾经面临无药可用的乳腺癌分型，现如今也有了越来越多的希望。
那么今天，互助君也想再次分享一个全球首例TRK抑制剂——拉罗替尼（larotrectinib 商品名Vitrakvi, 代号LOXO-101）成功治疗乳腺分泌性癌的故事。
01
14岁少女遇上罕见乳腺癌
转移后2个月肿瘤几乎消失
14岁的Ann（化名）来自孟加拉国的一个小村庄，2010年发现肿块后被确诊为纤维肉瘤，不到一个月因肿块复发，确认为罕见的分泌性乳腺癌，Ann在手术后紧接着接受了两个疗程的化疗。
分泌型乳腺癌
然而，命运弄人，仅仅一年后，癌症卷土重来，她接受了乳房切除手术及腋下淋巴结清扫。术后，她咬紧牙关完成了另外四个化疗周期。
遗憾的是，平静并未持久，2014年，胸壁再现肿瘤身影，即使经过手术与化疗的再次洗礼，一年后胸壁复发并且伴随着双肺转移。Ann又一次踏上了手术与化疗的征程，但希望的小火苗很快又被浇灭——不足一年，左侧胸壁新长的肿块被确认为真菌性，两轮化疗下来未见起色。
医生无奈宣告，现有治疗手段已山穷水尽，临床再无良策可用。
图片来源：摄图网
转折点出现在全球癌症研究所组织的线上会议中，全基因组测序揭示了她肿瘤中的ETV6-NTRK3融合这一突变，为拉罗替尼的精准打击提供了靶点。尽管当时药物尚处于临床试验阶段，但在多方协作下的特别许可，让Ann得以在美国纪念斯隆凯特琳癌症中心接受治疗。
治疗效果令人振奋，仅三天痛感显著减轻，一周内肿瘤明显缩减，两个月后，无论是原发肿瘤还是肺部转移几乎全部消失，而Ann对药物表现出的良好耐受性，进一步证实了拉罗替尼的安全有效性。
图片来源：摄图网
Ann的案例不仅为全球首例使用TRK抑制剂治疗乳腺分泌性癌的成功报道，更是在I期研究中，展示了所有含NTRK融合的患者均取得客观反应，其中多数患者的缓解持续时间超过一年，最长接近两年，有力证明了该疗法的长期效益与潜力。
而今，有越来越多的患者像Ann一样在靶向治疗中获益，也有越来越多的新靶点被发现，为提高患者生存率和生活质量开辟了新的途径。
02
什么是靶向治疗？
靶向治疗是一种基于细胞分子水平的治疗手段，可以理解为对基因下药。
现在的靶向药物是针对癌细胞跟正常细胞的不同的DNA，它能够识别肿瘤细胞特有的基因变异，针对已经明确的致癌位点，特别设计的药物。
图片来源：摄图网
可以把正常细胞和癌细胞的不同比喻成钥匙孔，靶向药物就像钥匙一样戳到癌细胞里，释放毒液，抑制癌细胞活性，杀死癌细胞，比常规化疗的不分敌我、狂轰滥炸要有效的多，副作用也小很多。
03
乳腺癌靶向药及医保盘点
1、曲妥珠单抗
医保：乙类
报销条件：早期HER-2阳性的新辅助和辅助治疗（支付不超过12个月），晚期HER-2阳性乳腺癌（可长期支付）。早期和晚期HER-2阳性患者的重要治疗药物。
2、曲妥珠单抗注射液(皮下注射）
医保：乙类。
限1.HER2阳性的早期乳腺癌患者的辅助和新辅助治疗，支付不超过12个月；2.HER2阳性的转移性乳腺癌。
3、帕妥珠单抗
医保：乙类
限以下情况方可支付，且支付不超过12个月: 1. HER2阳性的局部晚期、炎性或早期乳腺癌患者的新辅助治疗: 2. 具有高复发风险HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。帕妥珠单抗是早期和晚期HER-2阳性患者重要的治疗药物，常与曲妥珠单抗联合使用。
4、伊尼妥单抗
医保：乙类
医保报销限至少接受过1个化疗方案的HER-2阳性晚期乳腺癌。伊尼妥单抗是一款抗HER-2单克隆抗体，一般用于晚期HER-2阳性乳腺癌患者。
1、奈拉替尼
医保：乙类
医保报销限接受过曲妥珠单抗的早期HER-2阳性乳腺癌的强化治疗。除了早期强化治疗外，奈拉替尼还可用于晚期乳腺癌抗HER2靶向治疗的。
2、吡咯替尼
医保：乙类。
报销条件为：
1.表皮生长因子受体2(HER2)阳性的复发或转移性乳腺癌患者；
2.表皮生长因子受体2(HER2)阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗。
点击了解吡咯替尼患者分享经验《生死难题？抗癌近7年的病友分享乳腺癌复发后救命的秘诀》。
3、拉帕替尼
医保：无
拉帕替尼是一款进口抗HER-2酪氨酸激酶抑制剂，常用于晚期HER-2阳性乳腺癌的治疗。
1、恩美曲妥珠单抗
医保：乙类
医保报销条件：1、紫杉 曲妥珠新辅助治疗后未PCR的HER-2阳性乳腺癌的辅助治疗；2、紫杉 曲妥治疗后不可切除的局晚或复发转移性乳腺癌治疗。
又称T-DM1，可改善新辅助治疗后non-pCR人群的预后，也可用于晚期HER2阳性乳腺癌患者的二线治疗。作为目前仅有的被纳入医保的乳腺癌ADC药物，恩美曲妥珠单抗能为更多的乳腺癌患者带来新的治疗希望，减轻她们的经济负担。
28、维迪西妥单抗
医保：无
国产ADC药物，是晚期HER-2阳性及HER-2低表达乳腺癌治疗药物，暂无乳腺癌适应症。
29、戈沙妥珠单抗
医保：无
以Trop2为靶点的ADC药物，戈沙妥珠单抗已被获批用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。
30、德曲妥珠单抗
医保：无
T-DXd，又名DS-8201。在与恩美曲妥珠单抗的头对头对比中，德曲妥珠单抗表现优异，已被NCCN列为晚期HER2阳性乳腺癌患者的二线治疗优选，亦可用于HER2低表达乳腺癌治疗。
点击了解DS-8201患者分享经验《癌细胞完全消失！我的成功经验，你也可以复制！》。
1、阿贝西利
医保：乙类。
限制条件为：
1.联合内分泌治疗(他莫昔芬或芳香化酶抑制剂)用于激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、淋巴结阳性，高复发风险且Ki-67≥20%的早期乳腺癌成人患者的辅助治疗。
2.激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌：与芳香化酶抑制剂联合使用作为绝经后女性患者的初始内分泌治疗；与氟维司群联合用于既往曾接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者。
2、哌柏西利
医保：乙类
报销条件为HR阳性、HER-2阴性的局部晚期或晚期乳腺癌的治疗。常用于晚期内分泌型乳腺癌的治疗。
3、达尔西利
医保：乙类。
报销条件：
1.激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者；
2.与芳香化酶抑制剂联合使用作为初始内分泌治疗；
3.与氟维司群联合用于既往曾接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者。
4、瑞波西利
医保：乙类。
报销条件：
限激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌，与芳香化酶抑制剂联合用药作为女性患者的初始内分泌治疗。
1、依维莫司
医保：乙类，报销条件为来曲唑或阿那曲唑治疗失败后的HR阳性、HER-2阴性绝经后晚期乳腺癌患者。
一款mTOR抑制剂，常用于晚期HR阳性、HER-2阴性乳腺癌的治疗。
2、阿培利司
医保：无
一款PI3Kα抑制剂，可用于HR阳性、HER-2阴性且存在PIK3CA突变的晚期乳腺癌，尚未在国内上市。
3、西达本胺
医保：无
一款HDAC抑制剂，作用于表观遗传调控途径，可用于HR阳性、HER-2阴性晚期乳腺癌，尚未获批乳腺癌适应症。
4、阿帕替尼
医保：无
一款VEGFR抑制剂，作用于肿瘤血管内皮，可用于晚期乳腺癌、尤其是三阴性乳腺癌的治疗，尚未获批乳腺癌适应症。
5、安罗替尼
医保：无
一款VEGFR抑制剂，与阿帕替尼类似，尚未获批乳腺癌适应症。
6、奥拉帕利
医保：乙类，但尚未获批乳腺癌适应症。
一款PARP抑制剂，用于BRCA1/2基因突变的乳腺癌患者治疗，尚未获批乳腺癌适应症。
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