激动人心！又一新药获FDA批准治疗系统性红斑狼疮！

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Saphnelo是一种“first-in-class”的全人源单克隆抗体，可与I型IFN受体的亚基1结合，阻断I型IFN的活性。I型IFN如IFN-α、IFN-β和IFN-κ是参与调节SLE炎症通路的细胞因子。60%~80%的系统性红斑狼疮患者存在I型干扰素高表达特征，而且I型干扰素浓度与系统性红斑狼疮患者疾病活动指数（SLEDAI）评分呈正相关。

美国FDA的批准是基于Saphnelo临床开发项目的疗效和安全性数据，包括两项名为TULIP的3期临床试验和名为MUSE的2期临床试验。在这些试验中，与安慰剂相比，更多接受Saphnelo治疗的患者经历了器官系统（包括皮肤和关节）总体疾病活动的减少，并实现了口服皮质类固醇（OCS）使用的持续减少，两组患者均接受了标准治疗。

TULIP-2试验结果于2020年1月发表在《新英格兰医学杂志》上，TULIP-1试验的结果于2019年12月发表在《柳叶刀•风湿病学》上，MUSE试验结果于2016年11月发表在《关节炎与风湿病》上。

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在一项名为TULIP 2的3期试验中，anifrolumab取得了显著降低疾病活动等积极结果。研究共包括362名系统性红斑狼疮患者，随机分为两组，接受anifrolumab或安慰剂治疗，每4周给药一次，为期48周。

实验结果显示，在52周后，接受anifrolumab和安慰剂治疗的患者，狼疮综合评价指数（BICLA）出现改善的比例分别为47.8%和31.5%。BICLA改善意味着红斑狼疮患者所有器官的疾病活动都有所改善，并且没有新的疾病爆发。

此外，anifrolumab还对几个次要终点做出了统计显著改善，包括有更多比例的患者实现了口服皮质类固醇（OCS）的用量低至10毫克（51.5% vs 30.2%），以及在12周时皮肤红斑狼疮面积和严重性指数（CLASI）的降低（49% vs 25%）。TULIP 2的试验结果证明了anifrolumab在中重度系统性红斑狼疮患者中的治疗效果。[1]

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目前，阿斯利康于2004年通过与Medarex公司的独占许可（exclusive license）和合作协议获得了Saphnelo的全球权利。Saphnelo用于治疗SLE正在欧盟和日本接受监管审评。阿斯利康表示，已启动了使用皮下给药治疗SLE的3期临床试验，并计划针对Saphnelo在包括狼疮性肾炎、皮肤红斑狼疮和肌炎进行额外的3期临床试验，探索其在I型IFN发挥关键作用的多种疾病中的潜力。

在国内，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，阿斯利康（AstraZeneca）按治疗用生物制品1类递交的anifrolumab注射液临床试验申请获得默示许可，拟开发用于中度至重度活动性系统性红斑狼疮的治疗。

最后，我们期待上述新疗法在临床研究中进展顺利，早日为SLE患者带来新的治疗选择。