小分子药物与大分子药物

小分子药物主要是指化学合成药物，通常分子量小于1000的有机化合物，小分子药物具有使用广泛、理论成熟等优势。据统计，在常用药物中，小分子药物的数量可占总量的98%。

生物大分子药物（包括多肽、蛋白质、抗体、聚糖与核酸等）多用于治疗肿瘤、艾滋病、心脑血管病、肝炎等重大疾病。

小分子药物：通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。

小分子的药物多通过浓度梯度提供动力被吸收,大分子的药物则需要通过消化道上皮细胞的蛋白质予以主动转运.有些会被消化道分泌的消化酶分解的药物则需要通过注射给药.

小分子药物的疗效取得均建立在联合标准方案的基础上，若不按照药物的标准进行使用就会使得药物的副反应增加，患者的耐受性降低，导致治疗效果差。其次，小分子药物单药治疗，特别是蛋白酶抑制剂类药物，很容易发生耐药突变，一般治疗2周左右即可产生耐药突变。另外小分子药物用药后容易出现多耐药位点。

大分子能靶向的靶点，小分子也能靶向，小分子能靶向的靶点，大分子不一定能。从研发速度来说，大分子在临床前确定候选化合物可能比小分子看起来要快，但是大分子在CMC阶段要复杂得多、贵很多。而小分子工艺开发相对成熟，我们经常说只要能把分子画出来总是可以合成出来的，这跟大分子还是不太一样。