泽布替尼胶囊被设计为持续抑制BTK信号，只要疾病仍在控制且毒性可耐受，就需每日不间断服用。ASPEN研究中位随访19.4个月时，两组均未到疾病进展中位时间，提示多数患者可在≥1.5年内持续用药而未见耐药迹象。Mayo Clinic指出，治疗期间需定期血常规、肝肾功能和心电图监测；若出现≥3级中性粒细胞减少、顽固性血小板减少伴出血、或药物相关心律失常，应立即暂停并考虑减量。只要每3–6个月评估仍保持部分缓解以上疗效，且未出现不可接受的毒副作用，即可在医师指导下长期服用。

ASPEN试验显示，在MYD88L265P阳性复发/难治华氏巨球蛋白血症患者中，泽布替尼组12个月无进展生存率89.7%，总生存率97.0%，均略优于伊布替尼对照组。意向性人群里，泽布替尼带来的深度缓解（VGPR+CR）比例虽与伊布替尼相当，但心房颤动发生率显著更低，提示心脏安全性更优。MYD88野生型队列里，26.9%患者获得VGPR以上疗效，虽完全缓解率不高，却明显优于传统免疫化疗的历史数据。整体而言，泽布替尼在延缓疾病进展、降低IgM副蛋白及改善贫血、高黏滞症状方面表现稳健，被视为复发/难治华氏巨球蛋白血症的有效靶向方案。

作为第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，泽布替尼与BTK活性位点Cys481形成不可逆共价键，阻断B细胞受体及MYD88信号通路，抑制恶性B细胞增殖与存活。其选择性高于伊布替尼，对EGFR、ITK等脱靶激酶作用弱，因此皮疹、腹泻、房颤等副作用更少。临床表现为：

推荐剂量为每日320mg（一次4粒80mg或分两次各2粒），须坚持服药直至疾病进展或出现不可耐受毒性，以保持对BTK的持续饱和抑制，实现长期疾病控制。