戈沙妥珠单抗效果怎么样

在转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者中，戈沙妥珠单抗把中位无进展生存期（mPFS）从化疗的1.7个月提高到5.6个月，中位总生存期（mOS）从6.7个月延长到12.1个月，疾病进展或死亡风险分别降低61%和52%。中国人群的桥接研究EVER-132-001给出几乎一致的数据：ORR 40%，mPFS 5.6个月，mOS 14.7个月。真实世界研究进一步证实，即使伴脑转移、ECOG≥2或老年等高危人群，mOS仍可达9.6–14.2个月。肺癌、尿路上皮癌、小细胞肺癌等瘤种也观察到ORR 27–42%，提示其抗肿瘤活性并不局限于乳腺癌。简言之，戈沙妥珠单抗在多项研究与临床实践中均表现出显著且跨瘤种的疗效获益。

该药为静脉输注，每21天一个周期，第1、8天给药，不存在“口服”概念，但患者常把“长期用药”理解为持续治疗。ASCENT研究延长随访显示，从首次分析到最终分析，HR值继续向获益方向移动（PFS的HR由0.41降至0.39，OS的HR维持0.48），提示疗效随时间保持稳定。安全性方面，≥3级不良反应以中性粒细胞减少和腹泻为主，因毒性停药率仅4.7%，低于化疗组的5.4%，且未出现治疗相关死亡。252周的真实世界累积观察显示，严重不良事件发生率为7.7/100患者年，亦未提示新的迟发毒性。因此，在医生监测与标准支持治疗下，戈沙妥珠单抗具备长期应用的耐受基础。

说明书与试验方案均指出“持续治疗直至疾病进展或不可耐受”。临床实践中，部分患者在2–3周期即可见肿瘤应答，若疗效确切且毒性可控，可继续用药；已有案例完成≥10周期（约6–10个月）仍维持获益。若连续2次影像学评估提示进展，或出现≥3级中性粒细胞减少、顽固性腹泻等需停药的不良事件，则应转换方案。换言之，疗程长度没有绝对上限，关键取决于个体疗效与毒性平衡，最长用药时间由“疾病是否进展”和“患者能否耐受”共同决定。