来那度胺的不良反应

血液系统毒性是最常见的表现，中性粒细胞减少症发生率高达42.2%–62.1%，血小板减少症约29%，直接增加感染与出血风险。贫血导致乏力、气促，常需减量或输血干预。
血栓事件不可忽视，深静脉血栓与肺栓塞风险较背景人群升高3–5倍，尤其合并地塞米松或雌激素时。二次原发恶性肿瘤为远期隐患，急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征在维持治疗3年后累积发生率可达2%–5%。
皮肤黏膜反应谱系广，轻者为斑丘疹、瘙痒，重者可出现Stevens-Johnson综合征/中毒性表皮坏死松解症，致死率虽低于1%，但需永久停药。胃肠道症状以腹泻、便秘、恶心为主，3级腹泻发生率约8%，需及时补液及洛哌丁胺阶梯处理。
肝毒性表现为转氨酶升高或胆汁淤积，每2–4周监测ALT/AST，>5倍正常值时应暂停给药。神经精神方面可见周围神经病变、失眠、情绪低下，老年患者更易出现，剂量调整后部分可逆。

副作用与不良反应常被交替使用，但临床视角略有差异：副作用更强调可预期、可管理的药物附加效应。
疲乏发生率>30%，与贫血、炎症因子升高多重相关，午后加重为其特征，建议分次运动+心理干预。外周水肿多见于联合激素方案，踝部凹陷性水肿为主，限盐、弹力袜、必要时呋塞米可缓解。
肌肉痉挛常在夜间发作，镁缺乏与神经兴奋性增高共同参与，口服镁剂200–400mg/日可减少发作频率。皮疹多出现在用药第2–4周，阳光暴露区更明显，广谱防晒+局部糖皮质激素为一线对策，3级及以上需考虑减量或换药。
生殖毒性是其特殊标签：作为沙利度胺类似物，单剂量即可致畸，要求育龄女性治疗前4周、治疗中、停药后4周必须双重避孕，且每月妊娠检测。

多发性骨髓瘤一线数据显示，来那度胺+地塞米松较传统方案客观缓解率提高20%–25%，中位无进展生存期延长11–15个月。自体造血干细胞移植后维持阶段，10mg/日连续使用使3年疾病进展风险降低42%，总生存率提高7%–9%。
骨髓增生异常综合征伴5q-患者中，输血独立性可达67%，持续中位时间2.2年，成为非移植路径的核心选择。滤泡性淋巴瘤联合利妥昔单抗，12个周期后完全缓解率34%，中位PFS 39.4个月，显著优于利妥昔单抗单药。
免疫调节机制赋予其持续抗肿瘤效应：通过增强NK细胞活性、抑制Treg形成长期免疫监视，这也是维持治疗可延续数年的理论基础。真实世界研究提示，年龄>75岁患者若起始剂量≤15mg/日，疗效不减而毒性显著降低，为虚弱人群提供可行路径。