帕米帕利主要针对什么肿瘤有效

帕米帕利是一种PARP抑制剂，主要用于治疗携带BRCA基因突变的多种晚期实体瘤。其获批的主要适应症为既往接受过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。在临床试验中，帕米帕利对这些患者表现出显著的疗效，客观缓解率（ORR）在铂敏感卵巢癌患者中达到68.3%，中位缓解持续时间（DOR）为13.8个月。

此外，帕米帕利还在多项临床试验中显示出对其他肿瘤的潜在治疗效果，包括乳腺癌、前列腺癌、胃癌和肺癌等。例如，在携带BRCA突变的HER2阴性乳腺癌患者中，帕米帕利的疗效也在探索中。其作用机制基于抑制PARP酶的活性，从而在携带DNA修复缺陷的肿瘤细胞中引发细胞死亡。

帕米帕利是一种靶向药物，属于PARP抑制剂。它通过靶向抑制PARP1和PARP2酶的活性，阻止肿瘤细胞的DNA损伤修复，从而诱导癌细胞死亡。PARP抑制剂的作用机制基于“合成致死”原理，即在携带BRCA基因突变的肿瘤细胞中，由于DNA修复机制的缺陷，抑制PARP酶会导致细胞内DNA损伤积累，最终引发细胞死亡。

帕米帕利的靶向性使其能够精准作用于携带特定基因突变的肿瘤细胞，而不像化疗药物那样对正常细胞和肿瘤细胞无选择性地攻击。这种精准治疗的方式不仅提高了治疗效果，还降低了对正常组织的毒性。

帕米帕利的不良反应主要集中在血液学毒性方面，包括贫血、白细胞减少症、中性粒细胞减少症和血小板减少症。在临床试验中，这些不良反应的发生率较高，但大多数为1~2级，严重程度较低。此外，常见的非血液学不良反应还包括恶心、呕吐、腹泻、疲乏、食欲减退等。

尽管帕米帕利的不良反应较为多样，但其安全性在临床试验中得到了一定程度的验证。研究显示，91.1%的患者能够完成既定的治疗计划，仅有7.1%的患者因不良反应而停药。这表明帕米帕利在治疗过程中具有较好的耐受性，尤其是在长期用药的情况下。