组建“国家队”探究“蝴蝶病”

红斑狼疮会累及皮肤、关节、心脏、肾脏等多脏器，被认为是自身免疫病的原型，搞清它的发病机理，可以带动对整个自身免疫病的认识。在我国，红斑狼疮患病率为1‰，是西方白种人群发病率的8-10倍，累及数百万人。
　　
　　未来5年，科技部将资助近2800万元经费给“探究系统性红斑狼疮的发病机理和诊治新策略”课题组，据悉，该研究团队包括全国10多家单位，涉及6个国家重点实验室，集合风湿病学、免疫学、遗传学、分子生物学等多学科骨干。
　　
　　对红斑狼疮的研究将掀开新篇章，由我国顶尖专家组成的一支高规格“国家队”，将攻关这一疾病的发病原因。近日，名为“探究系统性红斑狼疮的发病机理和诊治新策略”的国家重点基础研究发展计划（“973计划”）在上海启动。作为我国基础研究领域最高规格项目，此研究被视作对接国家重大医疗需求。作为自身免疫病的原型，弄清红斑狼疮（又称“蝴蝶病”）的发病机理，被认为是认识复杂的自身免疫疾病的一把钥匙。
　　
　　被忽略的常见慢性病
　　
　　红斑狼疮属自身免疫性疾病。所谓自身免疫性疾病，简言之即人体免疫系统失灵，原本应该抵御病原体、病毒等外敌的免疫系统，无端进行自我攻击。已知自身免疫性疾病达上百种，包括白化病、Ⅰ型糖尿病、强直性脊柱炎等。
　　
　　该项目为期5年，获科技部近2800万元经费资助。细观研究团队，阵容堪称“豪华”：由仁济医院风湿病学研究所所长沈南教授领衔，集结了上海交大、同济大学、厦门大学、香港大学深圳研究院、安徽医科大学、中科院上海生命科学研究院等10多家单位，涉及6个国家重点实验室，集合风湿病学、免疫学、遗传学、分子生物学等多学科骨干。其中不少专家是《科学》、《细胞》等顶尖学术期刊的“常客”。
　　
　　“大佬”集结，可窥见此病对健康危害的严重性。“自身免疫性疾病并不是我们以前认为的少见病，而是一种被忽略的、常见的、致死致残的慢性病，发病率约在20%，正成为全球研究热点，红斑狼疮更是研究的重点。”沈南解释，红斑狼疮会累及皮肤、关节、心脏、肾脏等多脏器，被认为是自身免疫病的原型，科学家们认为把它的发病机理搞清了，可以带动对整个自身免疫病的认识。
　　
　　这也解释了为何在美国，每年国立卫生研究院（NIH）将数十亿美元投入自身免疫病研究，在研项目居各疾病之首。这中间，对红斑狼疮的研究项目又属最多。
　　
　　研究病因，更要研发新药
　　
　　在我国，对红斑狼疮的研究还有更紧迫的治疗需求。红斑狼疮在我国患病率为1‰，是西方白种人群的8-10倍，累及数百万人。
　　
　　目前，一大治疗难题是缺乏有效的生物标志物指导临床治疗，即现有诊疗手段对红斑狼疮的轻重程度和类型缺乏有效手段来分类，全凭医生的经验诊治。
　　
　　与之相伴的问题是，治疗“千人一面”，缺乏特异性免疫干预治疗手段。以美国为例，20多年投入大量科研经费，结果美国药监局（FDA）仅批准了1种红斑狼疮新药，同样的自身免疫病——类风湿关节炎则获批10多种新药。
　　
　　我国此次“973计划”就要回应狼疮发病过程的核心环节，从遗传与表观遗传调节机制、免疫及炎症调控机制等角度探讨发病原因，计划建立起疾病的分子分型、疾病活动程度的特异性生物标志物，以及在疾病造成不可逆组织损伤前的预警指标等。这被沈南视作红斑狼疮研究“最后的硬骨头”。实际上，经几十年努力，我国在狼疮病研究方面已进展显著。根据我国最早研究红斑狼疮的仁济医院风湿学科统计，目前，超过90%的红斑狼疮病人借助少量药物就能正常生活；对已损害到肾脏甚至大脑等器官的重症患者，也有70%-80%能控制病情。长期随访显示，10年生存率达84%，18年生存率达70%，均达国际先进水平。
　　
　　“相对早期的高死亡率、仅为25%的5年生存率，系统性红斑狼疮在我国已成为一种可治可控的疾病。”沈南直言，今后5年通过从不同角度探寻发病原因，他与科研团队的终极目标之一是研制新药，真正惠及临床患者，“我们已经发现，自身免疫病有共同的发病机理，非红斑狼疮特有，照此猜想，一旦狼疮新药出现，也可能用于治疗其他多种自身免疫病”。