盐酸替洛利生片的疗效如何

盐酸替洛利生片是一种选择性组胺H₃受体反向激动剂，其通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，进而提高患者的清醒度和警觉性。在多项临床试验中，盐酸替洛利生片均显示出显著的疗效。例如，在一项关键性研究（Harmony I）中，替洛利生组相较于安慰剂组对日间过度嗜睡（EDS）的疗效显著优于安慰剂，同时，替洛利生组猝倒发作频率与安慰剂组相比显著降低。此外，海南博鳌乐城的真实世界研究也显示，中国发作性睡病患者在接受替洛利生治疗后，其日间过度嗜睡可以得到显著改善，每日猝倒发作次数显著降低。

根据国家医保局发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》，盐酸替洛利生片的医保适用人群为发作性睡病成人患者。发作性睡病是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，多于儿童期（8~10岁）起病，临床上以日间过度嗜睡、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要核心症状。盐酸替洛利生片作为首个在中国获批用于发作性睡病适应症的药物，填补了我国发作性睡病的医保空白。

盐酸替洛利生片在治疗发作性睡病方面表现出色。在临床试验中，治疗8周后，替洛利生组的Epworth嗜睡量表评分（ESS）较基线显著下降，降幅达32.6%，而安慰剂组仅下降17.5%。此外，替洛利生组的猝倒率从0.52降至0.18，降幅达65.4%，而安慰剂组仅下降9.3%。在海南博鳌乐城的真实世界研究中，患者的日间过度嗜睡程度在2周内即显著降低，8周治疗结束时，患者ESS评分从19.0分基线下降的幅度为7.6分，具有较为显著的统计学差异。同时，患者基线期日均猝倒次数为0.83次，经过替洛利生治疗1周后下降至0.41次，降幅达50.6%。