快看！今年起狼疮领域还有这么多的新药！难治性狼疮患者也有了新选择！
在评论区，觅健互助君总是能看到蝶友们对于新药的期盼，近几年，不断有狼疮新药进入临床试验，这是一个非常好的信号！
今天，觅健互助君就来为大家盘点一下那些新药的资讯。
CAR-T疗法
CAR-T疗法一直被认为是最有希望治愈狼疮的新手段，而且这几年来，CAR-T的研究数据都很亮眼。
图源：摄图网
2021年8月：德国埃尔朗根-纽伦堡大学的Georg Schett教授团队在《新英格兰医学杂志》上发表论文，首次成功使用CAR-T细胞疗法治疗一名严重系统性红斑狼疮患者，实现完全康复且无明显副作用。
2022年9月：同一团队在Nature Medicine上发表论文，报告另外5名难治性系统性红斑狼疮患者经CAR-T治疗后病情改善，且在长达17个月的随访中未复发，实现无药物缓解。
2024年2月：该团队再次在《新英格兰医学杂志》上发表论文，报道15名自身免疫病患者（包括8名SLE患者）接受CAR-T治疗后均达到显著缓解，且完全停止免疫抑制治疗。
2024年5月：欧洲风湿病学大会上公布了瑞基奥仑赛注射液（CD19靶向CAR-T疗法）在中国SLE患者中的最新数据，显示低剂量组3例患者在至少4个月随访中体征和症状持续改善，其中2例达到狼疮低疾病活动度状态，且未再使用激素及免疫抑制剂。
目前，我国有许多医院都在进行CAR-T临床试验，例如：北京协和医院、上海交通大学医学院附属仁济医院、上海市长征医院、武汉协和医院、浙江大学医学院附属第一医院等。
不仅如此，CAR-T疗法也在不断优化，例如通用型CAR-T或能够降低成本，缩短治疗等待时间等。例如还有副作用可能更低的mRNA CAR-T疗法，但是鉴于这些疗法临床数据还比较少，还需要持续观望。
干细胞疗法
间充质干细胞具有自我更新及分化为多种细胞类型的能力，够减少过度免疫反应，促进受损组织的修复，从而改善患者的症状。已经有多项研究证明间充质干细胞能够治疗难治性狼疮。
觅友
什么是难治性狼疮？
互助君
通常指的是经过大剂量糖皮质激素和多种免疫抑制剂治疗后，病情仍然持续不缓解甚至恶化的狼疮，这类患者病情反复发作，导致疾病进展迅速，器官损害严重，预后较差。
一项涉及1132例难治性红斑狼疮患者的异体间充质干细胞移植研究显示，治疗4年后患者的存活率为94%，50%患者的症状得到缓解。
在另一项纳入213名受试者的研究中，显示干细胞疗法对SLE有效。具体表现为：SLE疾病活动评分降低，24小时尿蛋白量降低，补体C3水平改善。
目前，我国已经获批了相关的临床试验。
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阿尼鲁单抗（Anifrolumab）
阿尼鲁单抗（Anifrolumab）是一种I型干扰素受体拮抗剂，能够抑制I型干扰素介导的免疫反应，减少自身免疫性疾病中的组织损伤和炎症。
阿尼鲁单抗已经于2021年8月和2021年9月分别在美国和日本获批上市。但是在我国还处于临床试验阶段。
图源：官网
阿尼鲁单抗的临床试验主要包括TULIP-1、TULIP-2两项III期研究，以及基于此的LTE（长期扩展）研究。这些研究共同解释了阿尼鲁单抗的疗效和安全性。
减轻病情：接受阿尼鲁单抗治疗的患者中，有一部分人的病情得到了明显的改善。
减少用药量：对于需要服用激素类药物（如泼尼松）来控制病情的患者来说，阿尼鲁单抗有助于减少激素的用量，从而降低激素带来的副作用。
长期安全性：在长时间接受阿尼鲁单抗治疗的患者中，没有发现严重的安全问题，药物耐受性良好。
乌帕替尼（Upadacitinib）
乌帕替尼是一种高选择性的Janus激酶（JAK）抑制剂，属于靶向免疫治疗药物。它主要通过选择性抑制JAK-1来调节免疫反应，减少炎症因子的产生，从而抑制免疫系统的过度激活。
艾伯维公司一项针对乌帕替尼的2期临床试验数据显示：乌帕替尼单独使用或与其他药物合用，治疗24周后，中重度SLE患者的病情有明显改善。基于这些积极结果，艾伯维公司决定继续开展3期临床试验，进一步评估乌帕替尼治疗SLE的效果。
在ACR大会上，北京协和医院发布了关于JAK抑制剂乌帕替尼（UPA）结合物ABBV-599在系统性红斑狼疮（SLE）治疗中的研究数据。研究显示乌帕替尼能显著改善SLE患者的疾病活动度，还能够显著减少糖皮质激素的使用量，甚至在治疗后期几乎不再需要使用。
目前，乌帕替尼的临床试验也在进行中。
图源：官网
利替非利单抗（Litifilimab）
利替非利单抗（Litifilimab）是一种抗BDCA2的人源化单克隆抗体，在治疗狼疮（包括皮肤型红斑狼疮和系统性红斑狼疮）的临床试验中显示出了积极的结果。
图源：摄图网
LILAC研究中显示：与安慰剂组相比，接受Litifilimab治疗的患者们的关节炎症状得到了显著改善，同时他们的皮肤症状也有所减轻。此外，Litifilimab治疗的患者们还减少了对传统治疗药物（如糖皮质激素）的使用。
特立妥单抗（Teclistamab）
Teclistamab是一种双特异性抗体，能够同时结合T细胞和B细胞表面抗原，激活T细胞，并促使其杀死目标B细胞，从而耗竭体内的致病性B细胞和浆细胞。
在一项由柏林夏里特医院和德国埃尔朗根-纽伦堡弗里德里希·亚历山大大学（FAU）研究人员进行的研究中，一名患有难治性系统性红斑狼疮的女性患者在接受Teclistamab治疗后，其生物标志物降至正常或接近正常水平，粘膜皮肤和肌肉骨骼症状完全消失，实现了完全缓解。
图源：文献
鉴于特立妥单抗治疗SLE的研究的数据较少，其长期疗效和安全性仍需进一步研究和验证。
可以看到，近些年来，狼疮不断有新药出现，但部分患者感觉新药似乎总是“遥不可及”。这主要是因为新药从研发到最终应用于临床需要经历漫长的过程，包括药物发现、临床前研究、多阶段临床试验以及严格的审批流程，每个环节都耗时且充满挑战。
我们的目的是为了让蝶友们更加了解当前的治疗进展，对未来充满信心。虽然新药可能暂时还未能普及到每位患者，但每一次的研发突破都是向着更好治疗方向迈出的一步。
温馨提醒：本文基于疾病科普分享，不能代替医院就诊。意见仅供参考，具体治疗方式请遵医嘱。
责任编辑：觅健栀子
文章作者：觅健栀子
图片来源：摄图网 稿定设计
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