长期口服甲磺酸伊马替尼胶囊是费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph⁺CML）及胃肠道间质瘤（GIST）等疾病的标准维持方案。临床随访数据显示，连续用药超过10年仍可持续抑制BCR-ABL转录水平，且未出现新的迟发性毒性信号。
≥65岁患者水肿发生率略高，但总体耐受性与年轻组一致；儿童≥2岁按340mg/m²·d给药后，稳态血药浓度与成人400mg·d⁻¹相当，长期安全性已获证实。
真正决定“能否一直吃”的关键是疗效评估与不良反应平衡：若每3-6个月RQ-PCR检测BCR-ABLIS≤0.1%，且未出现不可耐受的肌肉痉挛、胆红素升高或中性粒细胞<1.0×10⁹·L⁻¹，即可在血液科医师监测下持续用药；一旦连续2次测得主要分子学反应丧失，则需考虑加量或换用二代TKI，而非无限延长原剂量。

在初治Ph⁺CML慢性期患者中，400mg·d⁻¹治疗12个月主要分子学反应率（MMR）达22%，24个月升至38%；完全细胞遗传学缓解（CCyR）在12个月时即可达到65%，5年总生存率>90%。
对GIST术后辅助用药，每日400mg连续36个月可将5年无复发生存率从52%提升至68%；若肿瘤存在c-Kit外显子11突变，获益更为显著。
值得强调的是，疗效与血药浓度呈正相关：谷浓度>1000ng·mL⁻¹者，获得深层分子学反应的概率提高2.3倍；因此若标准剂量下浓度不足，可通过调整服药时间（与餐同服增加吸收）或分次给药来优化，而非简单换药。

其核心机制是选择性占据BCR-ABL、PDGFR-α/β、c-Kit、CSF-1R等酪氨酸激酶ATP结合位点，阻断下游STAT5、MAPK、PI3K-Akt通路，从而抑制增殖并诱导凋亡。
对HES/CEL伴FIP1L1-PDGFRα融合者，100-400mg·d⁻¹即可在4周内使嗜酸粒细胞归零，完全血液学缓解率100%。
除肿瘤领域外，伊马替尼通过抑制PDGF介导的成纤维活化，在肺动脉高压、系统性硬化相关间质性肺病中也显示潜在获益，提示其“老药新用”空间仍在扩展。