注射用阿扎胞苷适用于什么癌症
注射用阿扎胞苷适用于什么癌症
注射用阿扎胞苷的核心适应症集中在髓系恶性克隆性疾病。
- 骨髓增生异常综合征(MDS):国际预后评分系统(IPSS)划定的中危-2及高危人群是用药主体,目标在于推迟或阻断向急性白血病转化。
- 急性髓系白血病(AML):限定于骨髓原始细胞20%-30%且伴多系发育异常的亚型,为不适合强化疗的患者提供低强度诱导方案。
- 慢性粒-单核细胞白血病(CMML):兼顾骨髓病态造血与外周血单核细胞持续增多的特殊类群,可改善血细胞减少并延缓进展。
此外,个别无法手术切除的慢性髓性白血病或转移性肾细胞癌病例也可尝试,但证据等级不及前述三类。
注射用阿扎胞苷起效时间
药代动力学与临床血液学反应并不同步。血浆半衰期仅25-40min,快速分布至骨髓;然而造血学改善需等待受损克隆被抑制、正常残存干细胞恢复,因此:
- 最早观察点:第1周期结束(第7-10天)可见原始细胞下降,但多数患者此时血象仍偏低。
- 显著疗效窗:中位2-3个周期(约8-12周)后,血红蛋白、中性粒细胞或血小板才开始脱离输注依赖。
- 最佳评估节点:连续4-6个周期仍未见血液学改善,才考虑原发耐药并调整方案。
注射用阿扎胞苷起什么作用
其双重机制贯穿表观遗传与细胞毒水平:
- 去甲基化:抑制DNA甲基转移酶,使被高甲基化沉默的肿瘤抑制基因重新表达,恢复对增殖、分化的正常调控。
- 直接细胞毒:整合入RNA与DNA后,触发细胞周期阻滞与凋亡,尤其对快速增殖的恶性克隆杀伤显著。
临床表现为骨髓原始细胞下降、输血需求减少、感染出血事件降低,从而延长无进展生存并提高生活质量。
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