绝经后骨质疏松症是本品最常被写入指南的适应证。每年一次5mg静脉滴注，可显著降低椎体与非椎体骨折风险，对髋部骨折的保护作用尤为突出。成年男性骨质疏松症同样获批，通过提高全髋与腰椎骨密度，减少因性腺功能减退导致的脆性骨折。对于Paget’s骨畸形病，单次5mg输注即可在6个月内使血清碱性磷酸酶恢复正常，缓解骨痛并抑制病灶进展。

在肿瘤领域，唑来膦酸被广泛用于实体瘤骨转移及多发性骨髓瘤相关骨病。每3-4周4mg的方案可减少骨相关事件（病理性骨折、脊髓压迫、放疗需求）并延缓高钙血症发生。对恶性肿瘤性高钙血症（HCM），单次4mg输注即可在4-7天内使校正血钙下降，控制率超过70%。

2025年国家医保目录把骨质疏松症与肿瘤骨病两大适应证同时纳入，支付类别由“乙类”调整为“甲类”，职工医保自付比例降至0%，居民医保自付比例统一为10%。以5mg:100ml骨质疏松规格为例，挂网价从3100元降至1136元，医保结算后患者实付0-114元；4mg:5ml肿瘤骨病规格挂网价从2680元降至986元，医保结算后患者实付0-99元。对于需年输一次的患者，年度药费由3000-4000元区间直接压缩到不足120元，长期治疗的经济门槛被基本消除。

唑来膦酸与骨矿质结合后，阻断破骨细胞的甲羟戊酸通路，诱导其凋亡，骨吸收表面可在2周内下降60%以上。血清β-CTX等吸收标志物降幅达70%，并维持抑制状态至少12个月。

HORIZON-PFT研究显示，绝经后女性连续3年接受5mg/年治疗，腰椎BMD提升6.7%、全髋提升6.0%，显著高于安慰剂组。男性骨质疏松试验同样证实股骨颈BMD提升4.2%，满足了国际骨质疏松基金会提出的“有效药物应≥3%年增幅”标准。

Meta分析汇总3项随机对照试验，唑来膦酸使椎体骨折风险下降76%（RR=0.24；95%CI：0.15-0.40），非椎体骨折风险下降24%（RR=0.76；95%CI：0.67-0.86），髋部骨折风险下降41%。在既往有脆性骨折史的高危人群中，再发骨折率由13.9%降至8.0%。

乳腺癌、前列腺癌及肺癌骨转移患者，每3-4周4mg方案可把骨相关事件发生率从44%压至30%，中位出现时间推迟4-6个月，并减少高钙血症复发。对多发性骨髓瘤，唑来膦酸联合抗骨髓瘤方案显著降低骨破坏进展风险35%。

治疗1个月后，骨形成指标PINP下降约50%，骨吸收指标β-CTX下降约70%，提示骨转换进入低而稳定的“安全区”，为骨量积累提供代谢环境。

3年延伸观察提示，非典型股骨骨折发生率<0.1%，下颌骨坏死发生率约0.3%，均与用药累积剂量及口腔侵入性操作相关；房颤事件略有增加，但绝对风险<1%，可通过充分水化与输注时间≥15min降低肾毒性风险。