尼洛替尼胶囊是一种高选择性BCR-ABL激酶抑制剂，通过锁定ABL蛋白激酶位点的非活性构象，阻断费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）细胞的异常增殖信号，从而诱导白血病细胞凋亡。体外实验显示，它对Bcr-Abl自磷酸化的半数抑制浓度（IC50）仅20nM，效力约为伊马替尼的20–50倍，并能克服32种伊马替尼耐药突变。

成人用法分两种场景：新诊断的Ph+CML慢性期，推荐剂量为300mg每日两次，空腹整粒吞服，服药前后2小时避免进食；对伊马替尼耐药或不耐受的慢性期或加速期，剂量升至400mg每日两次，持续至失去临床获益或出现不可耐受毒性。治疗前必须校正低钾血症或低镁血症，并在第7天及后续剂量调整后重复心电图监测QTc，若QTc＞480ms须暂停用药。

原研商品名为Tasigna（达希纳），由瑞士诺华制药（Novartis）开发并全球销售。诺华于2007年率先在美国获批，随后进入欧洲、日本及中国市场，目前仍是该品种的原研持有者和主要供应商。

核心功效体现在深度分子学反应率与无治疗缓解潜力。一线使用中，300mg每日两次方案治疗12个月，主要分子学反应（MMR）率达44%，显著优于伊马替尼的22%；MR4.5（深度分子学反应）率提升至12.5%，为后续尝试停药提供可能。对于伊马替尼失败患者，400mg每日两次仍可使55%的加速期患者获得确认的血液学反应，主要细胞遗传学反应率32%，中位反应持续时间21.5个月。此外，尼洛替尼还能抑制PDGFR、KIT、CSF-1R等多种激酶，为胃肠道间质瘤（GIST）等KIT驱动肿瘤提供二线治疗选择，但此属超说明书用途。