拉罗替尼的疗效如何

拉罗替尼作为全球首个“不限癌种”的TRK抑制剂，凭借其独特的机制和显著的临床效果，成为精准医疗的里程碑式药物。在治疗NTRK融合实体瘤方面，拉罗替尼展现出卓越的疗效，其总缓解率（ORR）高达75%，其中22%的患者达到肿瘤完全消失。在更广泛的临床试验中，ORR进一步升至79%，16%的患者实现完全缓解。此外，拉罗替尼的中位无进展生存期（PFS）达28.3个月，71%的患者在治疗1年后仍持续获益。

在多癌种的疗效验证中，拉罗替尼也突破了传统治疗的瓶颈。例如，在非小细胞肺癌患者中，拉罗替尼显著延长了生命年和质量调整生命年。在甲状腺癌患者中，ORR为63%，随访一年后仍维持高缓解率。对于儿童肿瘤患者，拉罗替尼疗效优于化疗，降低了截肢风险达60%，且起效迅速。此外，拉罗替尼还具有突破血脑屏障的能力，对TRK融合的原发性脑瘤和脑转移患者有效。

2024年11月28日，国家医保局宣布拉罗替尼成功进入2025年新版国家医保药品目录，并于2025年1月1日起正式实施。根据医保目录规定，拉罗替尼的医保适应症为：经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变的实体瘤患者。具体适用人群包括患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

拉罗替尼是全球首个不限瘤种的精准靶向治疗药物，专门针对NTRK基因融合的实体瘤患者，包括婴幼儿。它填补了12岁以下儿童NTRK融合实体瘤的医保目录空白，提升了罕见肿瘤治疗的可及性。

拉罗替尼的治疗效果显著，不仅能够缩小多数患者的肿瘤，而且中位缓解持续时间（DoR）长达32.9个月，中位无进展生存期（PFS）为29.4个月。在244例患者中，64%的患者存活超过4年。在治疗一些典型癌症时，拉罗替尼的表现依旧亮眼。例如，在治疗肺癌患者时，ORR高达83%，72%的患者存活超过3年。在治疗儿童实体瘤患者时，ORR更是高达84%，38%的患儿实现完全缓解，93%的患儿存活超过4年。

此外，拉罗替尼的安全性表现同样出色，大多数患者能够良好耐受治疗，与治疗相关的严重副作用发生率较低。