小细胞肺癌终于迎来「千元」疗法！国际品质新药让生存率翻4倍

在觅健科普君往期的文章里，总会看到一些留言：“小细胞肺癌什么时候才有新药？”“小肺什么时候能像非小细胞肺癌一样有千元的药？”“我们是不是被研发团队遗忘了”……

终于，在2024年6月4日，我国科学家团队自主研发的PD-1抑制剂特瑞普利单抗，经国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症：特瑞普利单抗联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌^[1]。小细胞肺癌患者也迎来了属于自己的「千元时代」！小细胞肺癌每个周期的治疗费用低至2438元/240mg！

图片说明：特瑞普利单抗获批小细胞肺癌适应症^[1]

在特瑞普利单抗上市之前，小细胞肺癌领域共获批了5种免疫治疗药物。大多数的药物治疗费用高，让本就艰难的小细胞肺癌患者难上加难，望尘莫及。

特瑞普利单抗是中国首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的自主研发和生产的创新生物药^[2]。早在2023年10月，特瑞普利单抗就在美国获批鼻咽癌适应症^[3]。本次，特瑞普利单抗基于其关键III期临床研究EXTENTORCH结果，获批联合化疗用于广泛期小细胞肺癌一线治疗适应症。这也是特瑞普利单抗在中国获批的第九项适应症。  

谈到小细胞肺癌，人们总会感慨：“难啊”。这并非空穴来风，而是源于小细胞肺癌的侵袭性高和治疗难度大。

癌细胞如同脱缰野马般肆意播散，约70%的小细胞肺癌患者在初次诊断时已为广泛期^[4]；面对如此凶险的病情，小细胞肺癌患者的两年生存率＜5%^[5]，这也导致小细胞肺癌的药物研发困难重重。

而特瑞普利单抗的到来，又一次照亮患者的希望之路。特瑞普利单抗凭借EXTENTORCH研究成为全球首个在广泛期小细胞肺癌一线治疗Ⅲ期研究中取得PFS、OS双主要研究终点阳性的PD-1抑制^[6]。

EXTENTORCH是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期研究，纳入的患者均确诊了广泛期小细胞肺癌。患者按照1:1随机分为两组，分别接受特瑞普利单抗或安慰剂联合化疗方案治疗4-6周，旨在评估特瑞普利单抗联合方案治疗小细胞肺癌的有效性和安全性。

EXTENTORCH研究结果显示^[7]：

与单纯化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗可显著改善患者的中位无进展生存期（mPFS)（5.8个月 vs. 5.6个月，HR=0.667，P=0.0002）！此外，特瑞普利单抗联合化疗组的1年PFS率较单纯化疗组提升近4倍（18.1% vs. 4.9%），提示近1/5的患者在1年内疾病无进展。

即使单纯化疗组中有59.4%的患者在完成研究治疗后又接受了≥3线治疗且25.6%的患者接受了PD-(L)1抑制剂治疗，特瑞普利单抗联合化疗组的中位总生存期（mOS）依然获得了显著改善（14.6个月 vs. 13.3个月，HR=0.798，P = 0.0327)，且1年OS率相较单纯化疗组显著提高（63.1% vs. 54.9%）。

由此可以看出，对比传统的化疗方案，特瑞普利单抗联合化疗时，患者中位无进展生存期和中位总生存期均显著延长，打破了化疗时代的困局。

5.8个月的mPFS、14.6个月的mOS，两个指标都含有“生存期”这三个字，对于小细胞肺癌患者而言，到底有什么样的意义呢？

OS作为衡量肿瘤治疗效果的核心指标，直接体现了患者经过治疗后能活多久^[8]，是临床研究的主要研究终点之一。“活得长”是癌症患者最大的愿望，多一天都显得弥足珍贵。

而特瑞普利单抗联合化疗将小细胞肺癌患者的mOS延长至14.6个月，突破了过去小细胞肺癌患者中位生存期＜10个月的壁垒。

但只关注OS，自然也伴随着一个问题：如果药物带给患者的仅仅是生存期延长，换来的却是生活质量下降，终日只能躺在床上度过，那对于患者来说，又有什么意义？因此，高质量的生活同样重要。

图片说明：摄图网

PFS便是衡量患者生活质量的重要指标，指的是从治疗开始到出现第一次进展的时间^[8]。而特瑞普利单抗联合化疗也将小细胞肺癌患者的mPFS延长至5.8个月，突破了过去小细胞肺癌患者中位无进展生存期＜5个月的壁垒。

PFS的延长也意味着，随着耐药时间延长，小细胞肺癌患者会拥有更好的身体/精神状态、更平和的心态去面对接下来的各种挑战！

此外，值得一提的是，特瑞普利单抗联合方案的安全性数据与既往报道一致，治疗期间未观察到新的安全性信号。这也为患者长期用药提供了保障！

为了让更多患者能用得起免疫治疗药物，政府、研发团队等多方都在努力，让药物的价格更低一些。

终于，他们做到了！

在中国，特瑞普利单抗的价格低至812.88元/支（80mg/支），与在美国的6.4万元/支的价格相比，真真切切地为中国广大患者谋福利!

在特瑞普利单抗获批之前，国内已获批小细胞肺癌适应症的5款PD-(L)1抑制剂均未纳入医保，首周期治疗费用约1.6万-5.4万，都需要患者自行承担。即使有部分慈善援助项目的介入，但援助门槛较高，并非每个家庭都能够负担。

相较于同类PD-(L)1抑制剂动辄高昂的年度治疗花费，特瑞普利单抗以破冰之姿，将每周期治疗费用定价低至2438元，首周期治疗费用相当于部分同类药物的4.5%-14.5%。

图片说明：摄图网

截止至目前，特瑞普利单抗已纳入国家医保的适应症共6项。我们也期待，随着特瑞普利单抗更广泛的应用，小细胞肺癌适应症也被纳入医保，开启广大中国患者的希望之门，让免疫治疗药物能够尽可能地惠及每一个需要它们的患者家庭！

面对小细胞肺癌这一凶险疾病，患者群体承受着巨大的生理与心理压力，他们在抗癌路上不仅需要坚韧的意志与不懈的斗争精神，更离不开经济可行的有效手段作为坚实后盾。