突发！集采盯上PARP抑制剂！BRCA 患者用药选择策略，看完不踩坑
7月15日，国家组织药品联合采购办公室发布《关于开展第十一批国家组织药品集中采购相关药品信息填报工作的通知》。
9 月 20 日，《第十一轮国家组织药品集中采购文件》发布，确认集采规则，标志着第11批国家组织药品集采正式启动。
本次集采共纳入了55种药品，其中包括卵巢癌常用抗癌药奥拉帕利：
集采是什么意思？
集采的全称是“药品和医用耗材集中带量采购”[1]，简单来说，就是由政府牵头，组织医疗机构“组团”批量采购医用耗材和药品。通过“以量换价”的方式，充分发挥买方市场的优势，从而有效压缩中间环节的成本，降低药品和耗材的价格。
形象地说，可以把它想象成一场由政府主导的“超级团购”——参与的人越多、采购量越大，价格自然就越低。
01
药物集采对 BRCA 突变患者有哪些影响？
首先，医保集采对患者来说，最重要的影响就是显著降低了药品价格，通过政府带量采购，推动了药品大幅降价，还能带动相同通用名但未中选药品的梯度降价[3]，减轻患者用药负担。
但同时，这也意味着药品供应结构可能会有所调整。以往的集采中，部分原研药企基于全球定价策略，可能选择不参与或仅象征性参与竞标，导致未中标的情况。本次第十一批集采中，是否中标还需以最终结果为准，并不意味着原研药会退出市场，患者后续仍可通过医院挂网或零售渠道获得。
图片来源：摄图网
因此对于 BRCA 突变的卵巢癌患者来说，可能出现两种情况：
第一种：原研药未中标
如果原研药未中标，通常有两种方式仍可获得药物：
1、以“非中选药品”身份挂网销售。 医院在采购中会优先保障中选药的供应，但非中选药依然可以在部分医院、药房按需采购。部分地区在药品切换初期，可能会出现短暂的供应调整期，但通常很快会恢复稳定。
2、通过零售药店、电商平台或私立医院购药。患者仍可凭处方购买，但价格和供应渠道可能存在差异。
总的来说，这种情况更需要提前规划续药方式，保持沟通，避免用药意外中断。
第二种：原研药中标
药物中标后，不同地区、医院的上架节奏可能会存在差异。根据规则，医院可按品牌报量；在品牌出价过程中，还会有“选省”“复活”等环节影响品牌中标和供货范围。
因此，患者能否在本地医院用上某品牌药，取决于几个因素：
● 品牌是否中标；
总体来看，政策执行后各地会逐步完善供应流程，药品的临床使用会保持连续。
目前距离正式落地还有过渡期，药品供应不会突然中断，我们可以利用这段时间了解政策、确认用药来源，并与医生一起制定连续、可行的用药计划。
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对于刚确诊、正在考虑用药方案的BRCA突变患者，可以在了解奥拉帕利的同时，也同步关注其他的PARP抑制剂——如尼拉帕利、氟唑帕利、帕米帕利和塞纳帕利等，前三者已纳入医保。
这些药对BRCA突变患者的疗效已被临床证实，能保证治疗的连续性，也是很多病友的实用选择。
02
新确诊的BRCA突变患者，如何建立科学的用药思路？
我刚确诊BRCA突变，听病友们聊起用药，有的说奥拉帕利好，有的说尼拉帕利也不错，是不是有固定的 “搭配” 呀？比如突变就得用某一种，不然心里总有点担心效果……
奥拉帕利和尼拉帕利同属PARP抑制剂类的原研药，核心作用机制均为“合成致死”，虽然分子结构、药代动力学和具体适应证有所不同，并且具体疗效数据在不同试验、不同患者群体中有所差异，但整体上它们都展现出了强大的、具有临床意义的获益。
以专门针对中国人群的尼拉帕利PRIME[5] 随机对照研究为例，该研究纳入384例新诊断、接受一线含铂化疗后达到完全或部分缓解的晚期卵巢癌患者。
总体人群获益明显
尼拉帕利组中位PFS为24.8个月，而安慰剂组仅为8.3个月，疾病进展或死亡风险降低55%。
BRCA 突变患者获益尤为显著
接受尼拉帕利治疗后，中位PFS尚未达到（超过一半患者在随访期间未出现疾病进展）。对比安慰剂组中位PFS为 10.8 个月，疾病进展或死亡风险降低 60%。
数据截止时（DCO），BRCA突变患者接受尼拉帕利治疗满两年的比例达到50.6%，意味着尼拉帕利给这部分患者带来长期获益。
良好耐受性
在中国人群中，尼拉帕利总体安全性良好，未发现新的安全性问题。
主要不良反应为贫血、中性粒细胞减少和血小板减少，但多数为1-2级，患者能够坚持治疗。
由于研究聚焦于中国人群，因此该结果也为国内卵巢癌患者的一线维持治疗提供了直接证据，具备重要的临床指导意义。NCCN指南中，奥拉帕利和尼拉帕利也同为“未使用贝伐珠单抗且BRCA突变患者”的一类推荐[6]，进一步证明了这些治疗方案在国际上的认可度和重要性。
图片来源：参考文献[6]
在价格方面，医保目录内的其他PARP抑制剂仍可享受医保报销。
以尼拉帕利为例，若患者根据个体化方案每日服用200mg（基线体重＜77kg或基线血小板计数＜150000/μL），日均费用291元。按照门特报销比例通常在65%-75%间计算，患者实际每日自付金额仅为约73元至102元不等，其他已经纳入医保报销的PARP抑制剂价格也都在这个范围浮动，会超出一些。整体来说大大减轻了卵巢癌患者的经济负担，使更多病友能够长期、规范地坚持治疗，从而获得更优的临床获益。未来随着集采推进和医保优化，药品的可及性仍有望进一步提升。
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总之，用北京协和医院妇科肿瘤专家吴鸣教授的话：所有PARP抑制剂都很不错，病友们可以根据自身的病情和需求进行选择。
如果本身有高血压、糖尿病等基础性疾病可以选择药物相互作用较小的PARP抑制剂进行维持治疗，随着临床经验的积累PARP抑制剂的维持治疗获益也愈发显著。
尾声：
国家药品和医用耗材集中带量采购政策的持续推进，是利国利民的好事，有效降低了药品价格，提升了药品可及性，为更多患者带来了切实的经济减负和治疗希望。
集采让更多通过质量和疗效一致性评价的仿制药进入了临床，为大众提供了“用得起、用得上”的治疗选择。同时，对于确有原研药需求的患者，医保体系和医疗机构也在持续优化采购与供应机制，保障合理用药的可及性，让‘可负担’与‘可获得’并行
未来，随着医药改革的不断深化，我们有理由相信，一个更加公平、高效、可持续的医疗保障体系正在逐步形成。在这条道路上，集采不是终点，而是通往全民健康之路的重要一站。
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诗落银河
