长期用药的可行性取决于分子学反应深度与毒性耐受程度。对既往接受本品300mg每日两次治疗≥3年、且深度分子学反应（MR4.5）持续≥1年的Ph⁺CML-CP患者，可在血液科医师指导下尝试治疗终止程序，进入“无治疗缓解”阶段；若后续丧失主要分子学反应，需在4周内重新启动治疗。
关键监测节点：停药后第1年每月复查BCR-ABL转录本水平，第2年每6周1次，此后每12周1次；一旦出现MR4.0丧失，立即缩短至每2周1次，直至恢复目标深度。
长期用药警示：累积心脏毒性、代谢异常及胰腺事件随疗程延长而升高，需定期做心电图、血糖、血脂、脂肪酶及肝肾功能检查；若QTc＞480ms、脂肪酶≥3级或胆红素显著升高，必须减量或暂停。

在一线治疗中，尼洛替尼300mg每日两次的主要分子学反应率显著高于伊马替尼400mg每日一次，且更快达到深度分子学反应（MR4.5），为后续尝试停药奠定数据基础。
对于伊马替尼耐药或不耐受的慢性期或加速期患者，本品400mg每日两次可重新获得持续血液学缓解与主要分子学反应，中位随访数年仍维持疗效，提示其二线挽救能力稳固。
早期指标：治疗3个月时BCR-ABL≤10%被证实与远期无进展生存高度相关；若未能达标，需评估突变状态并考虑转换方案。

精准靶点：选择性抑制BCR-ABL酪氨酸激酶，包括野生型及绝大多数伊马替尼耐药突变（如F317L、Y253H），但对T315I突变无效。
核心适应：