塞普替尼是化疗药还是靶向药

塞普替尼（Selpercatinib）并非传统意义上的化疗药，而是一种高选择性RET激酶抑制剂，属于小分子靶向治疗药物。它通过特异性抑制RET融合或突变引发的异常信号通路，阻断肿瘤细胞的增殖与存活，从而实现抗肿瘤效果。与传统化疗药物不同，塞普替尼不直接破坏DNA或干扰细胞分裂周期，而是精准作用于携带RET基因变异的肿瘤细胞，对正常细胞的影响较小，因此副作用相对较轻，治疗耐受性更好。

截至2025年，塞普替尼尚未纳入中国国家医保目录，患者需自费购买，无法通过医保报销。国内市场原研药价格约为32833.5元/盒（80mg×56粒），月治疗费用高达7万元以上，对多数患者构成较大经济负担。虽然该药已进入医保谈判目录，但未被纳入2024年正式医保名单，预计2025年有望重新参与谈判，未来仍存在纳入医保的可能性。在此期间，部分患者可通过慈善援助、患者援助项目或购买海外仿制药减轻经济压力，如老挝版仿制药价格约为2000~3500元/盒。

塞普替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌等实体瘤中表现出显著的临床疗效。在LIBRETTO-431研究中，塞普替尼一线治疗RET融合阳性NSCLC的客观缓解率（ORR）达84%，中位无进展生存期（mPFS）为24.8个月，明显优于传统化疗联合免疫治疗方案。对于存在脑转移的患者，其颅内客观缓解率为82%，其中完全缓解率为35%，显示出良好的中枢渗透能力。

在甲状腺癌方面，塞普替尼同样展现出优异的治疗效果。对于RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌，塞普替尼能够显著缩小肿瘤体积、延缓疾病进展并延长总生存期。此外，塞普替尼的不良反应整体可控，常见副作用包括疲劳、高血压、腹泻和恶心等，严重不良事件发生率较低，患者耐受性良好。

与传统化疗相比，塞普替尼具备疗效更强、副作用更少、治疗更精准等优势，已成为RET基因异常肿瘤患者的重要治疗选择。