舒尼替尼作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在阻断肿瘤血管生成的同时，也会干扰正常组织微环境，导致一系列剂量依赖性不良反应。临床统计显示，约50%患者会出现≥3级毒性，其中高血压、血小板减少、口腔炎、腹泻和乏力位列前五，发生率均>20%。高血压最常出现在用药2–4周内，收缩压可骤升≥20mmHg，需每日居家监测，必要时启用ACEI或ARB类降压药。血液学方面，血小板<50×10⁹/L时应暂停给药，并每周复查直至恢复至≥100×10⁹/L。消化道症状以弥漫性口腔黏膜糜烂和3–5次/日水样便为主，建议采用含利多卡因的漱口水和洛哌丁胺阶梯止泻。罕见但致死性的血栓性微血管病变（TMA）可表现为溶血、神经障碍和急性肾损伤，一旦怀疑需永久停药并启动血浆置换。

除常见毒性外，舒尼替尼还可诱发左心室射血分数（LVEF）绝对值下降≥10%且<50%的心脏事件，机制与抑制VEGFR-2相关信号通路、加重心肌缺氧有关；建议基线及每6–8周行超声心动图评估。QTc>500ms的恶性心律失常风险虽不足1%，但合并低钾或使用其他延长QT药物时概率成倍上升，需定期监测电解质与心电图。皮肤毒性以掌跖红肿伴脱屑（HFS）最为典型，重度患者可出现痛性大疱并限制日常行走，发生率约16%，需立即中断治疗并外用高浓度尿素软膏。内分泌方面，TSH>10μIU/mL的甲状腺功能减退可在用药8–12周后悄然出现，表现为畏寒、体重增加，应每6周筛查TSH并口服左甲状腺素替代。极个别病例报告急性胰腺炎、全血细胞减少和可逆性后部脑病综合征（RPLS），虽发生率<1%，却可致命，强调早期识别与多学科干预。

在疗效端，舒尼替尼通过同时抑制VEGFR-1/2/3、PDGFR-α/β、KIT、FLT3等多个靶点，将转移性肾细胞癌（mRCC）的中位无进展生存期（mPFS）从干扰素时代的5个月显著延长至11个月，客观缓解率（ORR）提升至约40%，成为一线标准治疗。对于伊马替尼耐药或不能耐受的胃肠间质瘤（GIST），中位疾病控制时间达6.3个月，明显优于安慰剂组的1.5个月；若联合外科减瘤，部分患者可转化获得R0/R1切除机会。在胰腺神经内分泌瘤（pNET）领域，舒尼替尼使中位PFS由5.5个月延长至11.4个月，疾病进展风险降低65%，且总生存呈获益趋势。值得注意的是，疗效与毒性呈正相关：出现高血压或HFS的患者，其肿瘤缓解率和PFS均优于未出现者，提示可通过不良反应程度间接评估靶点抑制深度，为个体化剂量调整提供线索。对原发耐药病例，循环肿瘤DNA（ctDNA）中KIT/VHL突变丰度变化可提前4–6周影像进展提示失效，为及早切换二线治疗赢得时间窗口。