阿加糖酶α注射用浓溶液有哪些副作用

阿加糖酶α注射用浓溶液有哪些副作用

• 输液相关反应：这是最常见的不良反应，发生率在成年患者中为13.7%，7至17岁儿科患者为16.7%，而小于7岁的儿科患者高达37.5%。这些反应多发生在输注期间或1小时内，具体表现为寒战、头痛、恶心、发热、潮红、疲乏等。此外，还可能出现外周水肿、头晕、感觉异常、心动过速、呕吐等症状。
• 过敏反应：虽然较为罕见，但可能出现速发型过敏反应，如呼吸困难、意识模糊、全身皮疹等，需立即停药并给予相应治疗。
• 长期输注相关问题：部分患者长期输注后可能出现注射部位皮肤硬结或脂肪萎缩。
• 免疫相关反应：治疗3至12个月后，约24%的男性患者可检出低滴度IgG抗阿加糖酶α抗体，抗体阳性率随时间递减。抗体阳性虽不一定降低疗效，但与输液反应风险增加相关。

阿加糖酶α注射用浓溶液的疗效如何

• 代谢底物降低：临床研究表明，阿加糖酶α可显著降低患者体内血浆和组织中的GL-3和Lyso-GL-3水平。例如，在男性患者中，ERT治疗3个月后，血浆Lyso-GL-3水平显著降低。
• 症状改善：该药物可改善患者的多种症状，如疼痛、胃肠道症状等。此外，还可延缓肾功能恶化，稳定心脏功能。
• 长期获益：对于早期开始治疗的患者，阿加糖酶α注射用浓溶液可延缓疾病进展，减少并发症的发生。然而，对于已经出现广泛不可逆肾损害的患者，即使酶活性足够，残余肾功能仍可能持续恶化。

阿加糖酶α注射用浓溶液的医保适用人群有哪些

• 确诊法布雷病患者：适用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）的患者。
• 年龄限制：适用于成人、儿童和青少年，但尚未确定在0至6岁儿童中的安全性和有效性。
• 治疗阶段：主要用于患者的长期酶替代治疗。