马立巴韦片治疗效果

马立巴韦片是全球首个且唯一获批用于治疗移植后难治性/耐药性巨细胞病毒（CMV）感染/疾病的药物。在一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期优效性研究中，结果显示有55.7%接受马立巴韦片治疗的患者在第8周达到了CMV血症的清除，而接受常规治疗的患者仅为23.9%。此外，马立巴韦片与常规抗病毒治疗相比，治疗相关毒性更低。研究结果显示，接受缬更昔洛韦/更昔洛韦治疗的患者中，有25%发生治疗相关的中性粒细胞减少，而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7%；接受膦甲酸钠治疗的患者中，有19.1%发生急性肾损伤，而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7%。马立巴韦片的出现，为移植后难治性/耐药性CMV感染患者提供了有效的治疗方案，显著降低了患者的死亡率和再入院率。

氯马昔巴特口服溶液的副作用通常较轻，大多数患者能够耐受。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应，这些症状通常在用药初期出现，随着身体逐渐适应药物，症状可能会减轻或消失。此外，少数患者可能会出现头痛、头晕等神经系统症状，但这些症状的发生率相对较低。需要注意的是，如果患者在使用氯马昔巴特口服溶液过程中出现严重的副作用，如过敏反应、呼吸困难、持续的腹痛等，应立即停药并就医。在临床开发项目中，接受本品治疗的患者最常见的不良反应发生率为2.5%，包括胃肠道不良反应、脂溶性维生素缺乏、转氨酶升高等。

氯马昔巴特口服溶液是一种用于治疗3月龄及以上阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome, ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。与自然病程相比，氯马昔巴特治疗的患者6年临床事件发生风险降低了70%，临床事件包括肝移植、外科胆汁分流手术、肝功能失代偿、死亡。在一项研究中，84%的患者在前48周瘙痒评分ItchRO(obs)产生具有临床意义的下降（≥1分），在204周研究随访中，临床搔抓评分（CSS）为4分（严重瘙痒）的患者比例从基线的51.6%下降到0。此外，约**50%**受试者的评分在生活质量量表中改善≥10分，其中睡眠方面的改善尤为显著。这表明氯马昔巴特口服溶液在缓解瘙痒症状和改善患者生活质量方面具有显著的疗效。