奥雷巴替尼属于国家严格监管的处方药，患者必须凭血液科或肿瘤科专科医师开具的处方才能获得。该药尚未进入普通药房零售渠道，通常由三甲医院通过冷链统一采购，并在“特殊使用类”抗菌/抗肿瘤药物管理制度下发放，处方权往往限定在具有高级职称且经过医院药事委员会备案的医师手中。擅自购买或代购不仅面临法律风险，更因缺乏T315I突变检测、心电图基线评估、肝功能分级等必备前置检查，极易出现QTc间期延长、骨髓抑制等致死性事件。

首次分子学反应（BCR-ABLIS≤10%）的中位时间为4.6周，完全血液学反应（CHR）中位时间3.2周，深度分子学反应（MR4.5）中位时间24.1周。若连续12周未达CHR，或24周BCR-ABLIS仍>10%，即判定为原发耐药，需立刻切换至临床试验阶段的三代TKI或考虑造血干细胞移植。起效快慢与基线BCR-ABL水平、T315I突变克隆比例、合并用药（质子泵抑制剂、强效CYP3A4诱导剂）显著相关；空腹服用可使峰浓度（Cmax）升高18%，从而提前1-1.5周达到分子学里程碑。

奥雷巴替尼获批的唯一适应证是伴T315I突变的慢性髓性白血病（CML），涵盖慢性期、加速期及急变期，同时对胃肠间质瘤（GIST）中的PDGFRA D842V突变、系统性肥大细胞增多症（SM）中的KIT D816V突变展现临床活性。其通过“三锁”机制——占据BCR-ABL的ATP结合口袋、阻断活化环构象变化、克服P环守门突变——把T315I的半抑制浓度（IC50）压至1.2nmol/L，对野生型ABL仅3.8nmol/L，选择性指数>300，因而在抑制突变克隆的同时对正常激酶谱干扰较小。