芦沃美替尼片适用于什么癌症

芦沃美替尼片适用于什么癌症

1. 成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤——这是国内首个针对该罕见病的精准靶向药物。
2. 2岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者——填补了NF1-PN未成年人群体无药可用的空白。

芦沃美替尼片起效时间

• 在NF1-PN儿童患者中，中位至缓解时间（TTR）仅4.7个月，客观缓解率（ORR）达60.5%，疾病控制率（DCR）100%。
• 成人NF1-PN队列中，中位随访29.3个月时，肿瘤体积中位缩小23.6%，中位无进展生存期（mPFS）延长至31.4个月。
• 疼痛改善尤为突出：基线疼痛评分≥2分的患儿，92.9%在4个月内疼痛明显缓解，78.6%达到完全无痛状态。

芦沃美替尼片起什么作用

1. 精准阻断MAPK通路：抑制过度活化的RAS-RAF-MEK-ERK信号级联，直接抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。
2. 重塑肿瘤微环境：在NF1-PN中，药物显著缩小瘤体体积，降低由肿瘤压迫引起的疼痛、畸形及功能障碍。
3. 控制罕见系统性疾病：在LCH与组织细胞肿瘤中，通过抑制异常克隆性组织细胞增殖，减少炎症因子风暴及多器官损伤。