普拉替尼胶囊的作用和用法是什么

作用机制：普拉替尼是一种口服、高选择性RET抑制剂，可精准阻断RET融合或突变蛋白的激酶活性，抑制下游信号传导，从而阻止肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。
适应症：

推荐剂量：400mg（4粒100mg胶囊），每日一次，空腹口服（服药前至少2小时和服药后至少1小时不进食）。若漏服，应在当日尽快补服，若临近下一次服药时间，则跳过漏服剂量，不可加倍服用。
剂量调整：出现≥3级不良反应时，依次降至300mg、200mg、100mg每日一次；若仍不能耐受，则永久停药。

全球原研：Blueprint Medicines Corporation（美国纳斯达克上市公司）负责全球开发，商品名GAVRETO。
中国权益：基石药业拥有大中华区独家开发和商业化权，进口注册证号国药准字HJ20210018，国内商品名为普吉华。
境内生产：2025年7月起，基石药业已将普吉华由境外生产转移至境内，确保中国患者供应稳定。

肺癌：ARROW研究显示，RET融合阳性NSCLC患者客观缓解率（ORR）达65%以上，中位无进展生存期（mPFS）超过16个月，且对既往含铂化疗失败的患者仍有效。
甲状腺癌：在RET突变MTC患者中，ORR约70%，疾病控制率（DCR）90%以上；对放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌，ORR亦超过60%。
颅内活性：临床前模型证实，普拉替尼可穿透血脑屏障，显著延长颅内移植瘤小鼠的生存期，为脑转移患者提供潜在获益。
安全性：最常见的不良反应为中性粒细胞减少、血压升高、便秘和疲劳，≥3级发生率不足20%，且多数可通过剂量调整控制。