佩米替尼片免费赠药政策

佩米替尼片（商品名：达伯坦®）目前尚未纳入国家医保目录，原研9mg×14片规格每盒定价约5万元人民币，13.5mg×14片规格约7万元人民币，对于普通家庭而言负担沉重。为缓解经济压力，信达生物与中华慈善总会合作推出“达伯坦患者援助项目”，采用“2+2、2+PD”模式：患者首先自费购买2盒，经审核后可再获2盒赠药；后续每再购2盒，便可持续领取赠药直至疾病进展或项目结束。该项目面向既往至少接受过1种系统性治疗、且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期胆管癌成人患者，需在指定医院、指定药师协助下提交医学与经济评估材料，审核周期约7–10个工作日。值得注意的是，赠药名额与周期每年动态调整，建议患者及家属在治疗前联系信达生物患者热线或中华慈善总会官网获取最新批次开放信息。

佩米替尼片是一种口服、强效、选择性FGFR1/2/3小分子酪氨酸激酶抑制剂，2020年4月获美国FDA加速批准，2022年4月在中国获批上市，成为全球首个针对胆管癌的靶向药物。其作用机制为阻断FGFR信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，客观缓解率35.5%，疾病控制率82%，中位缓解持续时间9.1个月，中位总生存期17.5个月。适应症限定于伴FGFR2融合或重排的局部晚期、转移性或不可切除胆管癌成人患者，用药前必须使用FDA/NMPA批准的伴随诊断试剂检测确认突变状态。标准给药方案为每21天周期的第1–14天口服13.5mg，每日一次，整片吞服，可与食物同服，治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

佩米替尼被业界归类为“第一代FGFR靶向抑制剂”，也是首款获批专门用于治疗FGFR2融合胆管癌的1类新药。与后续上市的第二代FGFR抑制剂（如福巴替尼）相比，佩米替尼对FGFR1/2/3的抑制活性更强，但对某些守门突变（如FGFR2 V565F）可能出现获得性耐药；第二代药物通过不可逆结合或更广谱突变覆盖来克服这一问题。因此，佩米替尼在临床策略中常作为FGFR2融合阳性胆管癌的“一线靶向首选”，若出现耐药，可考虑切换至第二代药物或参加下一代FGFR抑制剂临床试验。